한국화이자제약이 ATTR-CM(트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증) 치료제 '빈다맥스'(성분명 타파미디스)가 지난 28일 건강보험 급여 적용을 받게 됐다고 5일 밝혔다. 이로써 국내에서 ATTR-CM 치료를 위한 최초이자 유일한 치료 옵션의 접근성이 대폭 확대될 전망이다.
ATTR-CM은 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 불안정해지면서 심장에 침착돼 제한성 심근증을 유발하는 희귀질환이다. 정확한 유병률 파악이 쉽지 않고, 비특이적 증상으로 오진 비율도 높아 늦게 발견되는 경우가 많다. 흔한 증상으로는 호흡 곤란, 가슴 통증, 협심증, 피로, 부종 등이 있으며, 질환이 진행됨에 따라 신체, 사회적 제한이 커져 삶의 질이 현저히 낮아지고, 상당한 수준의 간병을 필요로 하게 된다.
이번 급여 적용으로, ▲유전형 ATTR-CM 환자 또는 ▲정상형 ATTR-CM 환자 중 심부전 중증도(NYHA I~III), 심부전 입원 이력, NT-proBNP 600pg/mL 이상, 좌심실 벽두께 12mm 이상 등 특정 요건을 충족하는 성인 환자는 빈다맥스를 건강보험 혜택을 받아 처방받을 수 있다.
빈다맥스는 글로벌 임상 연구에서 생존율 개선 효과를 입증했다. ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 진행된 ‘ATTR-ACT 연구’에 따르면, 30개월 추적 관찰 결과 타파미디스 투여군의 71%가 생존해 위약군(57%) 대비 생존율이 향상됐다. 또한 심장 관련 입원 위험을 32% 낮추는 효과도 확인됐다. 이후 장기 연구(ATTR-ACT LTE)에서도 타파미디스를 지속 투여한 환자의 사망률 감소가 입증됐다.
이지은 한국화이자제약 스페셜티케어 사업부 전무는 “이번 급여 적용으로 경제적 부담으로 치료를 포기해야 했던 ATTR-CM 환자들의 치료 접근성이 향상됐다”며 “앞으로도 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
ATTR-CM은 비특이적 증상으로 진단이 늦어지는 경우가 많고, 질환이 진행될수록 삶의 질이 급격히 저하되는 특징이 있다. 빈다맥스는 2020년 8월 국내 허가를 받았으며, 호주·캐나다·스코틀랜드 등에서도 급여 목록에 등재돼 임상적 효과를 인정받았다.
