태어날 때부터 흉선이 없어 치명적 감염에 취약한 초희귀질환 환자를 겨냥한 재생 세포치료제 개발 경쟁이 본격화하고 있다. 미국 유나이티드 테라퓨틱스가 전임상 단계 흉선 세포치료제 기업을 인수하면서, 선천성 무흉선증 환자의 면역 기능을 회복시키는 새로운 치료 접근법을 확보했다.
유나이티드 테라퓨틱스는 싸이뮨 테라퓨틱스(Thymmune Therapeutics)를 인수했다고 2일(현지시간) 밝혔다. 싸이뮨은 흉선 재생 세포치료제를 개발하는 비상장 바이오기업이다. 유나이티드는 이번 인수로 싸이뮨의 전임상 후보물질 ‘THY-100’과 관련 기술 플랫폼을 확보하게 됐다.
유나이티드 테라퓨틱스는 폐고혈압 치료제와 재생의학·이식 기술을 주력으로 하는 미국 나스닥 상장 바이오제약사다. 폐동맥고혈압 치료제 ‘타이바소’와 ‘레모듈린’ 등을 보유하고 있으며, 최근에는 유전자편집 돼지 장기, 재생의학, 바이오프린팅 등 장기이식 대체 기술 개발에도 투자를 확대하고 있다.
거래 조건에 따르면 유나이티드는 싸이뮨 인수 대가로 현금 1억4000만 달러, 약 2100억 원을 지급했다. 여기에 2031년까지 임상 개발과 규제 절차 진전에 따라 최대 1억6000만 달러, 약 2500억 원의 추가 마일스톤을 지급할 수 있다. 전체 예상 거래 규모는 3억 달러, 약 4600억 원에 이른다.
흉선 없는 초희귀질환, 면역 기능 회복 겨냥
흉선은 가슴 중앙의 흉골 뒤쪽에 있는 면역기관이다. 우리 몸이 감염과 질병에 맞서 싸울 때 중요한 역할을 하는 T세포가 이곳에서 발달하고 성숙한다. 흉선 기능이 없거나 크게 떨어지면 외부 병원체에 대응하는 면역 체계를 제대로 갖추기 어렵다.
싸이뮨의 기술은 인간 유도만능줄기세포(iPSC)를 흉선 세포로 바꾸는 데 초점을 둔다. 유도만능줄기세포는 피부나 혈액세포처럼 이미 분화한 세포를 다시 초기 상태로 되돌려 여러 세포로 자랄 수 있게 만든 세포다. 싸이뮨은 이 세포를 흉선 기능을 하는 세포로 전환해, 몸 안에서 정상적인 T세포 발달을 돕는 치료제로 개발하고 있다.
후보물질인 THY-100은 선천성 무흉선증 치료를 목표로 전임상 단계에서 개발 중이다. 선천성 무흉선증은 태어날 때부터 흉선이 없거나 기능하지 않아 T세포가 제대로 만들어지지 않는 초희귀 면역질환이다. 국내에서도 디조지증후군과 같은 선천성 질환에서 흉선 발육 부전이 주요 특징으로 알려져 있다.
THY-100은 아직 사람 대상 임상시험에 들어간 치료제는 아니다. 동물실험에서는 THY-100 투여 후 체내에서 ‘새 흉선’에 해당하는 네오-흉선(neo-thymus)이 형성되고, T세포 발달을 촉진할 가능성이 관찰됐다.
이번 인수는 유나이티드가 재생의학과 이식 분야로 사업 영역을 넓히는 전략과 맞닿아 있다. 유나이티드는 싸이뮨의 흉선 세포치료제 기술을 선천성 무흉선증을 넘어 장기이식 후 면역 관용 유도, 중증 면역매개질환, 고령층의 면역 기능 회복 등으로 확장할 수 있을 것으로 보고 있다.
면역 관용은 이식된 장기를 몸이 외부 물질로 인식해 공격하지 않도록 면역반응을 조절하는 개념이다. 다만 THY-100은 아직 전임상 단계 후보물질인 만큼, 실제 치료제로 이어지려면 사람 대상 임상시험에서 안전성과 유효성을 입증해야 한다.
