매일 복용이 필요한 척수성 근위축증(SMA) 환자들의 복약 부담을 줄일 수 있는 치료 옵션이 새롭게 열렸다. 병원 처방 이후 가정에서 복용하는 SMA 치료제 ‘에브리스디(성분명 리스디플람)’가 액상에 이어 정제 형태로도 국내 승인을 받아, 보다 유연한 치료 환경이 가능해졌다. 실온 보관과 물 없이 삼키는 복용 방식은 특히 학교나 직장 등 일상생활 속 환자들의 자가 관리에 큰 도움이 될 것으로 기대된다.
18일 한국로슈(대표 이자트 아젬)는 에브리스디 정제 제형이 지난 13일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다.
에브리스디는 SMA 치료제로는 최초의 경구용 비침습 치료제로, 기존 액상 제형 외에도 이번에 정제 제형이 추가되면서 복약 편의성이 한층 강화됐다. 정제는 만 2세 이상, 체중 20kg 이상 환자에게 적용되며 하루 1회, 식사와 관계없이 복용이 가능하다. 삼키거나 물에 녹여 복용할 수 있고, 실온 보관이 가능해 휴대성도 높아졌다.
한국로슈 측은 "학교, 직장, 여행 등 다양한 상황에서 환자와 보호자들이 보다 자유롭게 복약할 수 있게 됐다"며 "기존 액상 제형은 20kg 미만 환자나 액상 복용을 선호하는 환자에게 그대로 유지된다"고 설명했다.
이번 승인 근거가 된 임상 연구에서는 정제 제형과 액상 제형이 약물 흡수(AUC), 최대 혈중 농도(Cmax) 등 주요 지표에서 생물학적 동등성을 보였으며, 식사 여부에 따라 약물 흡수에 영향이 없다는 점도 확인됐다. 해당 연구는 성인 47명을 대상으로 진행됐다.
에브리스디는 생존운동신경세포(SMN) 단백질 생성과 유지를 도와 병의 진행을 억제하는 작용으로, 뇌와 척수 등 중추신경계를 포함해 전신에 골고루 약효가 전달된다. 국내외에서 신생아부터 성인에 이르는 광범위한 환자군을 대상으로 4건의 주요 임상을 통해 안전성과 효과가 입증됐다.
이자트 아젬 대표는 “에브리스디는 현재 전 세계 1만8000여 명의 환자에게 투여 중인 치료제”라며 “이번 정제 제형 도입은 장기적 관리를 필요로 하는 SMA 환자들의 삶의 질을 높이는 데 실질적 도움을 줄 것”이라고 밝혔다.
