소네페글루타이드는 ‘ef-’(바이오의약품의 약효를 늘려주는 한미의 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용된 단백질)라는 접요사와 ‘-glutide’(글루카곤 유사 펩타이드 아날로그)라는 접미사를 붙인 것으로 ‘랩스커버리가 적용된 지속형 GLP-2 아날로그’라는 의미를 갖고 있다. 앞으로 해당 성분을 포함한 제품에는 소네페글루타이드를 일반명으로 통일해 사용해야 한다.
단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생해 환아의 생존과 성장에 심각한 영향을 준다. 성인에서는 염증성 장질환, 소장 염전(꼬임), 종양 또는 외상으로 인한 수술 이후 발생할 수 있다.
한미약품은 소네페글루타이드를 세계 처음으로 월 1회 투여 제형의 단장증후군 치료제로 개발해 현재 글로벌 임상 2상 시험을 진행하고 있다. 이 약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것이라는 게 회사 측 설명이다.
한미약품은 지난 9월 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 소네페글루타이드의 임상 1상 연구 결과를 발표하며, 차세대 지속형 희귀질환 치료제로서의 잠재력을 입증했다. 연구는 중증 신장애 환자와 정상적인 신장 기능을 가진 대상자를 비교해 소네페글루타이드의 약동학적 특성을 평가하는 방식으로 진행됐으며, 두 그룹 모두에서 내약성과 안전성이 우수한 것으로 나타났다. 회사는 이를 기반으로 임상 2상 시험을 진행하고 있다.
이문희 한미약품 GM임상팀 이사는 “현재 허가된 단장증후군 치료제(테두글루타이드)는 매일 피하 주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 국내에서는 보험 적용이 되지 않아 환자들이 투약받기 어려운 상황”이라며 “소네페글루타이드가 새로운 치료제로 승인받을 수 있도록 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.