GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 두 회사가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.
파브리병은 유전적 돌연변이에 따라 특정 효소가 결핍되면서 나타나는 리소좀축적질환(LSD)이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 세포독성 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르게 되는 희귀난치질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 해 불편하고, 정맥 주입에 따른 치료 부담과 신장질환 억제 효능 부족 등 단점이 있다.
LA-GLA는 이런 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’이다. 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정”이라며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.