삼성제약은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’의 한국 3상 임상시험계획서를 식품의약품안전처에 제출했다고 1일 밝혔다.
GV1001은 젬백스앤카엘이 개발해 온 펩타이드 기반 신약 후보물질로, 삼성제약은 한국을 포함한 아시아 주요 4개국에서 PSP 적응증의 임상 개발 및 상업화 권리를 확보하고 있다.
PSP는 뇌의 일부가 점차 손상되면서 균형, 보행, 눈 움직임, 말하기·삼킴 기능 등에 문제가 생기는 희귀 퇴행성 뇌질환으로 파킨슨병과 일부 유사한 증상을 보인다. 하지만 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 기존 파킨슨병 치료제에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다. 병의 진행을 멈추거나 늦추는 상용화 치료제는 아직 없다.
이번 임상은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형의 환자군에 GV1001 0.56mg을 피하 투여하고 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다. 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 제3상 임상시험으로 진행된다.
서울시 보라매병원을 비롯한 7~9개 임상시험 실시기관(예정)에서 총 204명의 환자를 대상으로 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 기저치 대비 GV1001을 48주간 투여한 후 ‘진행성핵상마비 등급 척도’ 총점 변화량이다.
앞서 1월 삼성제약은 식약처에 PSP 치료제 GV1001에 대한 조건부 품목 허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 중증 질환이나 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상시험 결과를 근거로 우선 시판을 허가하되, 출시 후 3상 임상시험 결과 제출을 조건으로 하는 제도다.
회사 측은 조건부 허가 승인 여부와 관계없이, 이번 3상 임상시험을 통해 약물의 효과와 안전성을 객관적으로 입증하겠다는 방침이다. 아울러 이번 임상 착수는 품목 조건부 허가를 받게 될 경우, 승인 후에 임상 개시 지연으로 인한 결과 제출 지연 역시 사전에 방지하기 위한 선제적 대응이기도 하다.
GV1001은 24주간 진행된 국내 2상 임상시험에서 안전성을 확인했으며, 특히 저용량을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 질환의 진행 속도를 지연시키는 긍정적인 경향성을 확인한 바 있다. 또한 2024년에 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
삼성제약 관계자는 “이번 3상 임상시험을 통해 약물의 유효성과 안전성을 확실히 입증하고, 전 세계 최초의 PSP 치료제 상용화를 이뤄내 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
