HLB가 담관암 허가 심사와 동시에 표적항암제 '리라푸그라티닙'의 치료 범위를 넓히는 글로벌 임상에 들어갔다. 암이 생긴 장기가 아니라 특정 유전자 변이를 기준으로 환자를 찾는 ‘암종불문’ 전략이다.
HLB는 항암제 개발과 글로벌 허가 전략을 주력으로 하는 한국 바이오 기업이다. 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스를 통해 항암제의 미국 허가와 상업화를 추진하고 있다.
HLB는 엘레바 테라퓨틱스가 리라푸그라티닙의 암종불문 적응증 확대를 위한 글로벌 임상 2상에서 첫 환자 투약을 시작했다고 19일 밝혔다. 리라푸그라티닙은 현재 FGFR2 융합·재배열 담관암 2차 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에서 신약 허가 심사를 받고 있다.
HLB는 엘레바가 최근 삼성서울병원에서 첫 환자 투약을 개시한 데 이어 미국 모핏 암센터에서도 환자 등록 및 투약을 진행하며 글로벌 임상을 본격화했다고 설명했다.
암종불문 치료제는 암이 발생한 장기와 관계없이 특정 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 치료하는 정밀의료 기반 항암제를 의미한다. 최근 글로벌 항암제 개발이 암종 중심에서 유전자 중심으로 전환되는 흐름 속에서, 리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 표적으로 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 수 있는 가능성을 검증하게 된다.
이번 임상 2상은 기존 치료 경험이 있는 절제불가, 국소진행성 또는 전이성 고형암 환자 가운데 FGFR2 융합 또는 재배열이 확인된 환자를 대상으로 리라푸그라티닙의 효능과 안전성을 평가하는 공개라벨(어떤 약을 투여받는지 알고 진행), 단일군(모든 환자가 같은 약을 투여) 시험이다.
FGFR2는 세포의 성장·분화 신호 전달에 관여하는 수용체 단백질이다. 일부 암에서는 FGFR2 유전자에 융합·재배열 등 이상이 생기면서 성장 신호가 비정상적으로 활성화되고, 이로 인해 암세포의 증식과 생존이 촉진될 수 있다.
미국·한국·영국·스페인·프랑스 등 5개국에서 다기관 임상으로 진행되며, 1차 평가지표는 객관적 반응률(ORR)이다.
앞서 진행된 글로벌 임상 1/2상에서 리라푸그라티닙은 담관암을 제외한 13종의 FGFR2 융합·재배열 고형암 환자군(n=42)에서 의미 있는 항암 활성을 확인했다. 엘레바는 기존 ReFocus 임상 데이터와 이번 글로벌 2상 결과를 통합한 데이터셋을 기반으로 최소 7개 암종에서 암종별 5명 이상의 환자 데이터를 확보한 후 중간분석을 진행할 계획이다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 “리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 정밀하게 겨냥하는 차세대 표적항암제로 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 잠재력을 보유하고 있다”며 “한국과 미국에서 환자 모집이 시작된 만큼 글로벌 임상 진행에 속도를 내고 암종불문 적응증 확대 전략을 차질 없이 추진해 나가겠다”고 말했다.
한편 리라푸그라티닙은 담관암 적응증으로 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 혁신치료제(BTD) 지정을 받았다. 현재 동일 적응증에 대해 우선심사가 진행 중이며, 최종 허가 여부는 오는 9월 27일 내에 결정될 예정이다.
