큐로셀이 개발한 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 항암 신약 ‘림카토주’에 대한 승인 여부가 내달 2일 결정될 전망이다. 허가 신청을 완료한 지 1년 4개월여 만이다. 승인으로 의견이 모아지면 국산 첫 CAR-T 치료제가 탄생하게 된다.
31일 제약바이오 업계에 따르면 식품의약품안전처(식약처)는 내달 2일 유전자 치료제에 대한 중앙약사심의위원회(중앙 약심)을 개최한다고 공지했다. 중앙 약심은 식약처의 법정자문기구이며, 신약의 유효성과 안전성 등을 평가·검증하는 최종 관문으로 통한다. 이번 중앙 약심의 심의 안건에는 혈액암 CAR-T 치료제 림카토주가 포함된 것으로 분석되고 있다.
림카토주는 일부 혈액암 표면에 존재하는 CD19 수용체를 표적으로 삼는 CAR-T 신약 후보물질이다. 스위스 노바티스의 ‘킴리아’나 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 및 '테카투스', 미국 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 ‘브레얀지’ 등 모두 4종이 림카토주와 동종 계열의 CAR-T로 알려진다. 이 중 킴리아와 예스카타는 국내에도 도입됐다. CAR-T 치료제는 혈액암 환자의 면역세포(T세포)를 몸 밖으로 추출해 암세포만 공격하도록 유전자를 조작한 뒤 다시 환자에게 주입하는 맞춤형 치료제다.
림카토주는 거대 B세포 림프종 환자의 3차 치료 적응증 대상 국내 임상 1/2상에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%와 완전 관해율(CR) 67.1%라는 유의미한 결과를 확보했다. 이를 바탕으로 2024년 12월 림카토주에 대한 허가 신청이 이뤄졌다.
같은 시기 보건복지부는 ‘허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업(병행 시범사업)' 2호 대상 약물로 림카토주를 선정했다. 일반적으로 △식약처 허가 심사 120일 △건강보험심사평가원(심평원) 급여평가 150일 △약가 협상 60일 등을 거쳐 신약이 출시된다. 이들 과정을 따로 진행할 경우 허가 신청 시점부터 출시까지 최소 300일 이상 걸리는 구조다. 이를 피할 수 있도록 병행 시범사업 대상으로 선정됐던 림카토주는 당초 2025년 시장에 등장할 것으로 전망됐다. 하지만 정권 교체 등 정치적 이슈와 정부 부처 담당자 교체 등으로 병행 시범사업 일정이 예정대로 진행되지 않았다. 이 때문에 림카토주에 대한 심사 결론도 차일피일 미뤄졌다.
하지만 지난해 하반기부터 림카토주에 대한 결론이 긍정적으로 나올 것이라는 기대감이 이어지면서 주가가 꾸준히 상승세를 탔다. 이 회사 주가는 지난해 7월 초 3만원 수준에서 이란 사태가 발발하기 직전 5만4000~5만6000원대로 올라섰다.
큐로셀에 따르면 국내 거대 B세포 림프종 치료 시장 규모는 약 1000억원이다. 이 회사는 림카토주를 시장 선도 물질로 키우는 한편 동아시아 등 글로벌 시장에도 내놓는다는 목표를 세웠다.
현시점에서 언급할 수 있는 림카토주의 가장 큰 장점은 약물 투약에 소요되는 기간과 효능 등 두 가지로 압축된다. 킴리아 등 다국적 제약사 약물은 투약까지 40여 일이 걸리지만, 림카토주는 14일 만에 투약이 가능한 것으로 알려진다. 또 40~50% 안팎의 CR을 보인 다국적사 제품 대비 림카토주의 효능(67%)이 훨씬 좋은 것으로 분석되고 있다.
세포 신약 개발업계 관계자는 “약심에서 결론에 도달한 다음, 빠르면 수주 내 그 결론이 공표될 것”이라며 “림카토주가 올해 중 출시되면 큐로셀로서는 국산 첫 CAR-T의 상업화 성공으로 기술력을 인정받고 향후 후속 물질 개발에도 탄력이 붙여갈 수 있을 것”이라고 진단했다.
