한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 신약이 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신치료제로 지정됐다.
한미약품은 지난 3일(현지시각) FDA가 한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.
선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 이 질병 치료제로 FDA 승인을 얻은 제품은 없다.
한미약품은 에페거글루카곤을 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 지난해 발표한 글로벌 임상 2상 중간 결과에서 우수한 안전성과 내약성이 확인됐다. 임상 2상 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.
BTD는 중대 질환 치료 물질에 대해 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인되는 경우 신속한 허가를 지원하기 위해 다양한 혜택을 부여하는 제도다.
BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 되며 허가 신청 시 자료를 부분적으로 순차 제출해 검토 받을 수 있다. 이와 함께 우선 심사 등 심사 가속화 제도 적용 가능성이 확대돼 개발과 허가 절차의 효율성이 높아질 것으로 기대된다.
최인영 한미약품 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라고 밝혔다.
