글로벌 제약사 로슈가 미국 매니폴드 바이오(Manifold Bio)와 손잡고 뇌로 약물을 운반하는 ‘차세대 BBB(혈액-뇌장벽) 셔틀’ 개발에 나선다. 로슈가 축적해 온 BBB 진입 기술에 매니폴드의 생체 내 대규모 표적 선별 역량을 더해 뇌 질환 치료제의 약물 전달 한계를 넘어 보겠다는 구상이다.
로슈는 3일(현지시각) 선급금 5500만 달러(약 780억 원)를 지급하고, 개발·판매 단계별 성과에 따라 최대 20억 달러(약 2조8700억 원)의 마일스톤과 단계별 로열티를 제공하는 계약을 체결했다고 밝혔다.
비독점 계약에 따라 로슈는 매니폴드의 조직 표적 셔틀 포트폴리오와 생체 내(in vivo) 탐색 플랫폼 ‘mDesign(엠디자인)’을 활용해 신경계·신경퇴행성 질환 치료를 위한 다수의 차세대 BBB 셔틀을 설계한다. 초기 탐색과 신규 셔틀 발굴은 매니폴드가 주도하고, 전임상 이후 단계는 로슈가 이어받아 개발을 진행한다.
매니폴드는 하버드대 조지 처치(George Church) 연구실에서 출발한 바이오텍으로, mDesign 플랫폼으로 후보 셔틀 수천 종을 생체 내에서 직접 선별한다. 선별된 셔틀은 항체에 융합하거나 siRNA·안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 등 치료 분자와 접합해 뇌 표적 전달체로 활용된다. 글렙 쿠즈네초프 최고경영자(CEO)는 “AI 기반 설계와 생체 내 초고속 실험을 결합해 번역의 장벽을 낮추는 것이 우리의 목표”라고 말했다.
로슈는 2008년부터 자체 BBB 셔틀 기술을 개발해 왔으며, 그 결실로 아밀로이드 베타를 겨냥하는 ‘브레인 셔틀’ 이중특이성 항체 ‘트론티네맙’이 올해 3상에 진입했다. 로슈는 “15년 넘게 BBB 셔틀이 항체의 약동학·약력학을 개선하는 효과를 확인했다”며 “매니폴드와 함께 다양한 치료 모달리티에 적용 가능한 차세대 고특이 셔틀을 발굴하겠다”고 밝혔다.
