국내 기업이 개발한 차세대 만성골수성백혈병 치료제 후보물질 ‘KF1601’이 전임상에서 효능을 입증했다.
KF1601은 국내 바이오벤처기업 이뮤노포지가 개발한 만성골수성백혈병 표적 치료제다. 백혈구와 혈소판을 증가시키는 효소를 억제해 암세포 성장을 막는 역할을 한다. 이 약물의 전임상 연구는 김동욱 의정부을지대병원 교수·이뮤노포지·박현우 연세대 생화학과 교수팀이 공동으로 진행하고 있다.
연구팀은 이번 전임상에서 KF1601이 기존 치료제에 내성을 보이는 돌연변이 유전자(T3151)를 효과적으로 억제하고 재발 위험과 치료 실패 가능성을 낮추는 효능을 입증했다고 23일 밝혔다. 또 암 진행 속도를 빠르게 만드는 유전자의 신호 전달 경로를 방해하는 효과도 나타났다.
KF1601은 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품으로 지정됐고, 국내 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받아 본격적인 임상 진입을 앞두고 있다.
만성골수성백혈병은 백혈병을 만드는 골수구계 세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암이다. 현재 국내 환자는 약 8000여명으로, 성인 골수성 백혈병 환자의 약 20%에 해당한다. 연간 신규 환자도 500여명에 이른다.
기존 치료제는 평생 복용이 필요하지만 장기간 노출되면 내성과 이상 반응이 생겨 지속적인 치료에 어려움이 있었다. 이러한 측면에서 KF1601은 심부전·간 독성·혈전(피떡) 등 부작용 발생 위험이 기존 약물보다 낮아 장기 복용 부담을 줄일 수 있다는 평가를 받는다.
김동욱 교수는 “KF1601은 기존 치료의 한계를 넘어설 가능성을 보여주는 치료제”라며 “부작용 가능성도 기존 약물보다 현저히 줄일 것으로 기대된다”고 말했다.
이번 연구 결과는 암 생물학 분야에서 세계적 권위를 가진 학술지 《분자 암(Molecular Cancer)》 최신호에 게재됐다.
