중추신경계 희귀질환인 시신경척수염범주질환(NMOSD)에 새 치료 옵션이 마련됐다. 한국아스트라제네카의 C5 보체억제제 ‘울토미리스(라불리주맙)’가 11월 1일부터 ‘항 AQP-4(항아쿠아포린-4) 항체 양성 성인 NMOSD’에 건강보험 급여가 적용됐다.
NMOSD는 자가면역 염증으로 시신경염, 근력 저하, 보행 장애, 하반신 감각 저하, 배뇨 문제 등을 일으키는 희귀질환이다. 주로 30~40대 여성에서 많고, 환자의 90% 이상이 재발을 겪는다. 한 번의 재발만으로도 큰 신경학적 손상이 남을 수 있어 ‘재발 방지’가 치료의 핵심이다.
그동안 보험 급여는 2주 간격으로 맞는 ‘솔리리스(에쿨리주맙)’가 대표적이었다. 울토미리스는 반감기가 솔리리스보다 약 4배 길어 8주 간격으로 투여할 수 있어 병원 방문 부담을 줄인다.
급여 적용은 항 AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 가운데, 투여 시점 EDSS(확장 장애 상태 척도) 7점 이하이면서 다음 중 하나를 만족하면 가능하다.
▲최근 1년 2회 이상 또는 최근 2년 3회 이상(최근 1년 1회 포함) 재발을 겪었고, 리툭시맙을 3개월 이상 투여했음에도 재발했거나 부작용으로 지속 투여 불가인 경우 ▲사트랄리주맙을 3개월 이상 투여했음에도 재발했거나 부작용으로 지속 투여 불가인 경우 ▲에쿨리주맙을 6개월 이상 급여로 투여 중이며 중단 기준에 해당하지 않는 경우다.
다만, 이번 급여 기준은 울토미리스 허가 임상 대상이 아닌, 기존 솔리리스 급여 기준과 동일하게 설정됐다.
근거는 다기관 3상 CHAMPION-NMOSD 연구 결과다. 중앙 추적 73.5주 동안 울토미리스 투여군에서 재발 판정이 한 건도 발생하지 않았고, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소했다. 보행 기능 악화(HAI) 비율도 울토미리스 3.4%(58명 중 2명), 위약 23.4%(47명 중 11명)로 격차가 컸다.
