글로벌 제약사 아스트라제네카가 유전자 치료제 개발 강화를 위해 약 1조원 규모의 AAV(아데노연관바이러스) 기반 기술을 도입한다.
아스트라제네카의 희귀질환 전문 계열사인 알렉시온(Alexion)은 9일(현지시각) 일본의 바이오기업 JCR 파마슈티컬즈와 8억2500만달러(한화 약 1조1300억원) 규모의 AAV 캡시드 기술 계약을 체결했다고 발표했다. AAV는 유전자 치료제 개발에 흔히 사용되는 벡터(vector)로, 표적 세포에 유전자를 전달하는 데 사용된다. 여기서 캡시드는 바이러스 외피 단백질로, 유전자 치료에서 유전 물질을 운반하는 기능을 한다.
이번 계약으로 알렉시온은 JCR이 보유한 AAV 캡시드 플랫폼을 활용해 최대 5개 유전자 치료 프로그램을 개발할 수 있는 권리를 확보했다. 이에 따라 JCR은 공개되지 않은 계약금(선급금)을 비롯해 최대 2억2500만달러의 개발 단계별 마일스톤과, 해당 프로그램들이 상업화될 경우 최대 6억달러의 판매 성과 기반 마일스톤을 받을 수 있다. 순매출에 따른 로열티도 별도로 제공된다.
핵심 기술인 AAV 캡시드는 유전자 치료제의 표적 조직 전달을 향상시키기 위해 고안된 JCR의 'JUST-AAV' 플랫폼에서 유래한 것이다. 이 플랫폼은 간을 우회해 근육이나 뇌 등 특정 조직으로 직접 전달할 수 있는 정밀 전달 능력이 특징이다.
신 아시다 JCR 대표는 "당사의 독점 AAV 플랫폼 JUST-AAV가 희귀 유전질환 치료에 의미 있는 전환점을 만들어낼 수 있다고 믿는다"며 "보다 넓은 질환 영역으로의 확장이 기대된다"고 밝혔다.
JCR은 일본에서 헌터증후군(희귀 유전질환) 대상의 효소 대체치료제 '이즈카르고', 성장호르몬제 '그로젝트' 등 다양한 치료제를 보유하고 있다. 특히 2023년 3월부터 알렉시온과 협력 관계를 맺으며 혈액-뇌 장벽(BBB)을 통과할 수 있는 유전자 치료 기술 개발을 진행해왔고, 같은 해 말에는 올리고뉴클레오타이드 기반 치료법 공동 개발에도 나섰다.
한편 알렉시온은 2023년 7월 화이자로부터 인수한 전임상 단계 유전자 치료 프로그램을 포함해 다수의 AAV 관련 자산을 보유 중이다. 아스트라제네카 측은 이번 JCR 계약이 2022년 알렉시온이 유전체 치료 전문회사 '로직바이오(LogicBio)'를 인수한 이후 이어지는 전략적 확장의 일환이라고 설명했다.
