한국유씨비제약은 전신 중증근무력증(gMG) 치료제 ‘리스티고(성분명 로자놀릭시주맙)’가 지난 24일 식품의약품안전처로부터 국내 품목 허가를 획득했다고 28일 밝혔다.
리스티고는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항근육 특이 티로신 키나제(MuSK) 항체 양성인 성인 환자의 전신 중증근무력증 치료에 표준 요법 보조제로 승인됐다.
전신 중증근무력증은 신경이 근육에 신호를 제대로 전달하지 못해 골격근이 약화되는 만성 자가면역 희귀질환이다. 국내에서는 약 1만 명이 앓고 있으며, 이 중 약 85%가 전신 형태로 발전하는 것으로 알려졌다. 특히 증상 변동이 심하고 급격한 악화가 반복될 수 있어, 호흡 마비를 초래하는 ‘근무력증 위기(crisis)’가 전체 환자의 20%에서 발생하는 등 생명을 위협할 수 있다.
현재까지는 면역억제제 등을 통해 증상을 관리해왔으나, 효과 발현이 지연되거나 장기 복용에 따른 심각한 부작용 위험 등으로 치료에 한계가 컸다.
리스티고는 인간화 IgG4 단클론항체로, 신생아 Fc 수용체(FcRn)를 억제하는 혁신적 작용을 통해 혈중 자가항체 농도를 낮추는 효과를 보인다. 이를 통해 질환의 근본 원인에 직접 접근해 빠르고 지속적인 증상 개선을 유도한다.
이번 식약처 허가는 AChR 및 MuSK 항체 양성 환자 200명을 대상으로 한 무작위 배정 임상 'MG0003(MycarinG)' 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구에서 리스티고 7mg/kg 투여군은 43일 차에 MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living) 점수가 평균 3.37점 감소해, 위약군(0.78점 감소) 대비 통계적으로 유의한 증상 개선을 보였다.
근육 약화 정도를 평가하는 QMG(정량적 중증근무력증 점수)와 MGC(중증근무력증 종합척도) 평가에서도 리스티고 투여군은 위약군 대비 일관된 증상 완화 효과를 입증했다. 또한, 공개연장시험(OLE)인 MG0007 연구에서도 리스티고의 효과는 장기간 유지되는 것으로 확인됐다.
리스티고는 피하주사 제형으로, 6주간 의료 전문가 지도하에 주 1회 투여하는 방식이다.
황수진 한국유씨비제약 대표는 “전신 중증근무력증은 기존 치료법만으로는 안정적인 관해를 기대하기 어려운 질환”이라며 “리스티고는 자가항체를 직접 표적해 치료 8일 차부터 빠른 증상 개선을 보였으며, 간편한 피하주사 제형으로 환자들의 치료 편의성까지 높였다”고 말했다. 이어 “국내 환자들의 빠른 일상 복귀를 지원하는 데 크게 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.
