GC녹십자와 노벨파마가 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙으로 지정됐다.
양사는 해당 약물에 대한 FDA의 미국 임상 1상 시험계획서(IND) 승인에 이어 이번 패스트트랙 지정을 통해 신약 개발에 속도가 붙을 것으로 보고 있다. FDA 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택이 주어진다.
산필리포증후군은 유전자 결함으로 몸 안에 ‘헤파란 황산염’이 쌓여 심각한 뇌손상을 일으키는 병으로, 대부분의 환자가 15세 전후 사망하는 희귀 유전질환이다. GC1130A는 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식의 치료제로, 지난해 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
현재 양사는 GC1130A의 안전성과 내약성을 평하기 위한 한국, 미국, 일본 글로벌 임상을 준비하고 있다. 이미 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 혁신 신약으로서의 개발 가능성을 인정받은 만큼, 개발 속도를 더욱 높이겠다는 계획이다.
GC녹십자 측은 “산필리포증후군에 대한 승인된 치료제가 없는 상황에서 당사 후보물질이 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “이번 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.