GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA로부터 '희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)'을 받았다고 18일 밝혔다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.
GC녹십자와 노벨파마는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 이후 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation) 승인도 기대되는 만큼, 공동으로 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낸다는 계획이다.
희귀소아질환의약품으로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 최근 사례에 따르면 이 바우처는 약 1억200만 달러(한화 약 1259억원)의 가치를 인정받은 바 있다.
