메드팩토는 지난해(2017년) 8월부터 미국 케이스 웨서턴 리저브 대학 통합암센터에서 환자 5명을 대상으로 기존 다발성 골수종 치료제 포말리도마이드와 백토서팁을 병용 투여하는 연구자 임상 1b상을 실시한 바 있다. 그 결과, 6개월 무진행 생존율(투여 후 암이 더 증식하지 않는 것) 100%를 기록했다.
기존 치료법인 포말리도마이드와 덱사메타손 병용 시 무진행 생존 기간 중앙값이 3.6개월이었음을 고려하면 의미 있는 결과라는 것이 메드팩토의 설명이다.
메드팩토 관계자는 "비록 피험자수가 적지만 1차 관찰 기간인 6개월 시점까지 전원 무진행 생존을 유지한 것은 상당히 놀랍고 의미 있는 데이터"라며 "특히 이번 임상 참여자들은 전부 기존 항암제 치료 효과가 없거나 재발한 환자들이어서 이번 성과를 더욱 고무적으로 받아들이고 있다"고 말했다.
메드팩토는 임상 환자 5명을 포함해 2019년까지 총 27명을 대상으로 임상 시험을 진행할 계획이다.
한편, 백토서팁은 다발성 골수종 환자에게서 급격하게 증가하는 형질 전환 증식 인자 TGF-β를 선택적으로 억제하는 약제로, 고형암 외에 혈액 관련 암에서도 효과 가능성을 보여주고 있다.
현재 백토서팁은 국내에서 MSD의 면역 항암제 키트루다(위암, 대장암) 및 아스트라제네카 면역 항암제 임핀지(비소세포폐암)와 각각 병용 투여하는 임상 1b, 2a상을 진행 중이다. 미국에서는 골수이형성증에 대한 임상 1, 2상도 진행하고 있다.
