신약 연구개발기업 샤페론(378800)이 경증 또는 중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 한 HY209겔의 제2상 임상시험결과보고서(CSR)를 수령했으며, 1차 유효성 평가지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 30일 공시했다.
해당 임상은 경증 또는 중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 HY209겔의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약대조, 다기관 제2상 임상시험이다. 임상시험승인기관은 FDA와 MFDS이며, 미국과 한국 다국가에서 Part 1은 4개 기관, Part 2는 12개 기관이 참여한 것으로 기재됐다. 신청일은 2023년 7월 28일, 승인일은 2023년 9월 7일이며 등록번호는 NCT06024499다. 임상시험기간은 2023년 9월 7일부터 2026년 4월 20일까지, 목표 시험대상자 수는 210명으로 명시됐다.
Part 1은 HY209gel 0.5%·1%의 저용량과 2%·4%의 증량 용량으로 약동학, 안전성, 내약성, 유효성을 평가하는 용량 증량 단계다. Part 2는 Part 1의 4주간 중간 분석을 토대로 선택된 두 가지 용량과 위약 등 3개 치료군에 177명을 등록해 8주 치료기간 동안 유효성과 안전성을 비교하는 방식으로 설계됐다. 1차 지표는 8주차 EASI(습진중증도 평가지수) 점수의 기저시점 대비 백분율 변화이며, 저용량군과 고용량군 각각이 위약군과 동일하지 않다는 두 가설을 t-test로 검정했다.
ITT 평가군 결과 Part 1(33명)에서는 8주차에 HY209gel 0.5%·1%·2%군에서 위약군보다 EASI 점수 감소가 더 크게 나타났으나 통계적 유의성은 확보되지 않은 것으로 보고됐다. Part 2(175명)에서는 고용량과 저용량 두 시험군 모두 위약군 대비 사전 정의된 유의수준(양측 0.025)에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다.
2차 유효성 평가지표는 vIGA 치료 성공률 및 개선율, 가려움증 NRS 3점 이상 개선율 및 점수 변화, EASI-50·EASI-75 달성률, 2주·4주차 EASI 점수 변화율, POEM, DLQI 점수 변화로 구성됐으며 양측 유의수준 0.05가 적용됐다. Part 1에서는 HY209gel 1%군의 8주차 EASI-50 달성률 55.56%포인트(p=0.044), 2%군의 4주차 vIGA 치료 성공률 50.00%포인트(p=0.044)가 기재됐다. 2주차 POEM 점수 기저시점 대비 변화는 2%군 -6.28점(p=0.024), 4%군 -7.44점(p=0.012)이었고, 2%군의 2주차 DLQI 점수 변화는 -4.39점(p=0.049)으로 보고됐다.
Part 2에서는 4주차 최악 가려움증 NRS 3점 이상 개선율이 고용량군 39.22%, 위약군 20.75%로 18.46%포인트 차이(p=0.040)를 보여 통계적으로 유의한 것으로 기재됐다. 4주차 vIGA 치료 성공률은 저용량군 23.21%, 위약군 9.43%로 13.78%포인트 차이(p=0.053)였다. 다만 이 명목상 결과를 제외하면 고용량군은 위약 대비 일관된 유효성 우위를 보이지 않았고, 8주차 EASI 1차 평가지표에서 용량-반응 관계는 확립되지 않았다고 명시됐다. EASI-50, EASI-75, 가려움증 NRS 점수 변화, POEM, DLQI는 모든 평가시점에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았다.
안전성 평가에서 Part 1의 이상사례(TEAE)는 HY209gel군 전체에서 대상자의 33.33%부터 83.33%까지, 위약군에서 22.22%로 보고됐다. 약물이상반응(ADR)은 HY209gel군 0%부터 16.67%까지, 위약군 22.22%였으며 중증 TEAE, 중대한 이상사례(SAE), 중대한 약물이상반응(SADR), 투약 영구 중단 또는 중도탈락으로 이어진 TEAE, 사망은 없었다. Part 2의 이상사례 발생률은 고용량군 27.12%, 저용량군 24.14%, 위약군 22.41%로 대부분 경증 또는 중등증이었고, 약물이상반응 발생률은 고용량군 5.08%, 저용량군 0%, 위약군 3.45%였다. 중대한 이상사례는 고용량군에서 알코올성 췌장염 1건이 보고됐으나 시험약과 관련 없는 것으로 평가됐으며, 중대한 약물이상반응과 사망은 없었다.
사실발생(확인)일은 2026년 9월 30일로, 회사가 임상위수탁기관(CRO)으로부터 CSR을 전달받은 날짜로 기재됐다. 회사는 CSR 및 원자료 분석 결과를 토대로 평가지표, 용량, 대상 환자군 및 시험기관 관리 방안을 보완해 후속 임상시험을 설계하고 이를 사업 개발의 근거 자료로 활용할 예정이라고 명시했다. 투자 유의사항으로는 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준이라는 점과 상업화 계획의 변경 또는 포기 가능성이 기재됐다.
샤페론의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 279억원, 부채총계 31억원이며 자본총계 247억원이다. 매출액은 2억원, 영업손실은 158억원, 당기순손실은 155억원이다.
샤페론은 2022년 10월 19일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 기초 의약물질 제조업이다.
종목 시세 정보에 따르면 샤페론의 주가는 9월 30일 오후 8시 기준 2490원이며, 전일 대비 40원(−1.58%) 하락했다.
