알지노믹스와 라이보텍이 차세대 리보핵산(RNA) 교정 치료제 개발을 위한 공동연구에 나선다. 바이러스 벡터를 사용하지 않고 RNA 형태로 교정에 필요한 요소를 전달하는 기술의 체내 안정성과 발현 효율을 높이는 것이 목표다.
알지노믹스는 라이보텍과 RNA 치료제 개발을 위한 공동연구 협약을 체결하고 차세대 RNA 교정 플랫폼 개발에 착수한다고 30일 밝혔다.
이번 공동연구는 알지노믹스의 ‘RNA 치환효소 플랫폼’ 기술에 라이보텍의 고효율 ‘올가미형 mRNA 플랫폼’ 기술을 결합하는 것이 핵심이다. 두 회사는 연구를 통해 순수 RNA 기반 치료제 모달리티의 체내 안정성과 발현 효율을 높일 수 있는지 검증할 계획이다.
현재 유전자 치료 분야에서는 치료 유전자를 세포 안으로 전달하기 위해 DNA 바이러스 벡터 방식이 활용된다. 치료에 필요한 유전정보를 담은 DNA를 바이러스 벡터에 실어 세포 안으로 투여하면 세포에서 치료에 필요한 물질이 만들어지도록 하는 방식이다. 바이러스가 일종의 택배차량 역할을 하는 셈이다.
DNA 바이러스 벡터를 통해 치료용 유전자를 세포에 전달하면 세포가 일종의 ‘치료제 생산 공장’ 역할을 해 장기간 치료 효과를 기대할 수 있다. 다만 벡터에 탑재할 수 있는 유전물질의 크기가 제한되고 투여 후 바이러스 벡터 면역반응이 생기면 반복 투여가 어려워질 수 있다는 문제가 있다.
반대로 이번에 개발하려는 순수 RNA 기반 치료제는 바이러스 벡터에 DNA를 실어 RNA 교정에 필요한 요소를 발현시키는 대신, 이를 RNA 형태로 직접 전달해 세포 안의 표적 RNA를 교정하는 방식이라 면역원성 문제를 완화할 수 있다. 바이러스 벡터 사용으로 생긴 면역반응 부담을 낮춰 반복 투여 가능성을 높일 수 있지만 RNA가 체내에서 쉽게 분해돼 지속성이 떨어지는 것이 아쉬운 부분으로 꼽힌다.
이에 양사는 이번 공동연구를 통해 각 기술의 장점을 결합해 기존 DNA 바이러스 벡터 방식의 약점을 극복하고, 순수 RNA 치료제 방식의 장점을 살리기 위한 검증에 나선다.
특히 알지노믹스의 RNA 교정 기술과 라이보텍의 최적화된 플랫폼 기술을 융합해 순수RNA 형태에서도 생체 내 발현 효율과 체내 안정성을 최대한 끌어올리는 것이 이번 협력의 핵심 과제다.
기술적 타당성이 확인되면 기존 바이러스 벡터의 유전물질 탑재 용량과 반복 투여 제약을 보완하고, 전신 투여가 가능한 RNA 교정 치료제 개발 가능성을 모색할 수 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다.
양사는 이번 공동연구를 시작으로 두 회사의 원천 기술을 결합한 RNA 교정 플랫폼의 효율성과 실효성을 검증하고 향후 난치성 질환을 대상으로 차세대 RNA 치료제 개발의 기술적 타당성을 다져나갈 방침이다.
