제약사 삼성제약(001360)이 진행성 핵상 마비 치료제 GV1001의 국내 제2b/3상 임상시험계획서 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 28일 공시했다.
이번 임상시험의 정식 명칭은 '진행성 핵상 마비 리처드슨 증후군(PSP-RS) 환자에서 GV1001 0.56mg 및 1.12mg 피하 투여의 용량탐색, 유효성 및 안전성을 확증하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 적응적 제2b/3상 임상시험'이다. 품목명은 GV1001이며 주성분은 테르토모타이드염산염이다.
대상 질환은 진행성 핵상 마비 리처드슨 증후군(Progressive Supranuclear Palsy-Richardson's Syndrome, PSP-RS)이다. 신청일은 2026년 9월 28일이며 승인기관은 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)다. 임상시험실시기관은 서울특별시 보라매병원 외 국내 기관으로 기재됐으며 추가 기관은 미정이다. 임상 접수번호는 20260202281이다.
임상시험의 1차 목적은 PSP-RS 시험대상자에게 GV1001을 투여해 위약 대비 PSPRS 변화량을 평가함으로써 최적 용량을 선정하고 치료적 유효성을 확증하는 것이다. 2차 목적은 인지기능, 임상 척도상 세부 도메인 기능별 증상, 일상생활 수행능력 저하 및 전반적 임상증상 악화에 대한 치료효과를 확인하고 투여 기간 동안의 안전성을 확인하는 것으로 명시됐다.
시험 방법은 환자 총 360명을 대상으로 하는 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 적응적 제2b/3상 임상시험 디자인이다. 실시기간은 규제기관 및 기관 IRB 승인일로부터 약 50개월이며 시험대상자 등록 속도에 따라 연장될 수 있다고 기재됐다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 72주 시점의 PSPRS 총점 변화량이다.
삼성제약의 2025년 12월 결산 기준 별도 재무현황은 자산총계 1674억원, 부채총계 464억원이며 자본총계 1210억원이다. 매출액은 461억원, 영업손실은 181억원, 당기순이익은 115억원이다.
삼성제약은 1975년 7월 4일 코스피 시장에 상장된 업체로, 업종은 의약품 제조업이다.
종목 시세 정보에 따르면 삼성제약의 주가는 9월 28일 오후 6시 1분 기준 1351원이며, 전일 대비 44원(+3.37%) 상승했다.
