의약품 개발 기업 지투지바이오(456160)가 알츠하이머성 치매 치료제 후보물질 GB-5001A의 제1상 임상시험 최종 결과를 27일 공시했다.
이번 임상시험의 공식 명칭은 '건강한 남성 자원자를 대상으로 도네페질 경구용 정제(아리셉트) 대비 도네페질(GB-5001) 두 제제의 근육주사(IM)와 피하주사(SC) 단회·다회 투여 시 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개, 활성 대조, 평행 및 용량 증량 제1상 임상시험'이다. 임상시험은 식품의약품안전처와 충남대학교병원 의학연구윤리심의위원회(IRB)의 승인 아래 충남대학교병원에서 대한민국 내에서 실시됐다. 신청일은 2023년 3월 23일, 승인일은 2023년 10월 13일이며 등록번호는 NCT06127368이다.
임상시험 기간은 2024년 1월 3일부터 2026년 4월 24일까지이며, 단회연구(Part A·B)와 다회연구(Part C)로 구성됐다. 단회연구는 2024년 10월에 종료돼 2025년 3월 결과보고서가 완료됐고, 다회연구는 2025년 9월 17일부터 2026년 4월 24일까지 진행됐다. 목표 시험대상자 수는 최대 84명이며 58명이 등록됐고, 다회연구에는 10명이 등록돼 시험군 8명, 대조군 2명으로 배정됐다.
이번 공시에서 보고된 핵심 결과는 GB-5001A 140mg 다회연구(4회 근육주사 투여)의 안전성 및 약동학 결과다.
내약성 및 안전성 측면에서 약물이상반응 발현율은 시험군에서 12.50%(8명 중 1명, 3건)였다. 전체 임상시험 기간 동안 사망, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응, 약물 과민반응 및 특별관심 이상사례는 발현되지 않았으며, 이상사례로 인한 중도탈락도 없었다. 이상사례 중증도는 경증 13건, 중등증 3건이 발현됐고 중등증 3건의 임상시험용 의약품과의 인과관계는 모두 '관련성 없음'으로 판정됐다.
약동학 결과에서는 28일 간격으로 4회 투여한 결과 투여 횟수가 거듭됨에 따라 AUC와 Cmax가 증가했으며, 3회 투여와 4회 투여의 혈중 노출이 유사하게 관찰돼 3회부터 4회 투여 사이에 항정상태에 근접하는 것이 확인됐다. 항정상태 최고혈중농도(Cmax,ss)는 24.93 ng/mL, 최저혈중농도(Cmin,ss)는 15.50 ng/mL로 약동학 모델링 시뮬레이션에서 예측한 농도 구간(10ng/mL부터 30ng/mL까지) 내에 정착했다.
GB-5001A 140mg 반복 투여 항정상태의 평균 혈중농도(Cav,ss) 20.32 ng/mL는 경구제 5mg 용량의 Cav,ss 22.65 ng/mL와 유사한 수준의 평균 노출을 유지하는 것으로 확인됐다. 또한 GB-5001A 140mg의 Cmax,ss 24.93 ng/mL는 아리셉트 5mg의 Cmax,ss 32.08 ng/mL보다 낮고 최고-최저 농도 간 변동 폭이 적어 경구 투여 대비 안정적인 약동학을 나타냈다.
단회 및 다회연구 결론에서 안전성 측면의 중대한 이상사례(SAE)는 보고되지 않았으며 대부분의 이상사례가 경증으로 확인됐다. 투여 용량 70mg부터 280mg까지에서 안전성에 뚜렷한 차이가 나타나지 않았고, GB-5001A는 전반적으로 내약성이 우수한 것으로 명시됐다. 4주 간격 반복 투여 시 예측 가능한 축적 특성(RAUC 약 2.95)을 보이며 3회부터 4회 투여 사이에 안정적인 항정상태에 도달하는 것도 확인됐다. 매일 복용하는 경구용 도네페질 대비 최고-최저 농도 간 변동 폭이 적어 복약 순응도가 낮은 환자군에서 치료 옵션으로서의 가능성이 기재됐다.
사실발생(확인)일은 임상시험결과보고서(CSR) 초안을 CRO로부터 전달받은 2026년 8월 26일이며, 향후 이번 임상시험에서 확보된 항정상태의 약리학 및 안전성 결과를 바탕으로 후속 임상 연구를 실시할 계획이라고 기재됐다.
지투지바이오의 2025년 12월 결산 기준 별도 재무현황은 자산총계 677억원, 부채총계 94억원이며 자본총계 583억원이다. 매출액은 4억원, 영업손실은 122억원, 당기순손실은 121억원이다.
지투지바이오는 2025년 8월 14일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 의약품 제조업이다.
종목 시세 정보에 따르면 지투지바이오의 주가는 8월 26일 오후 4시 10분 기준 4만1750원이며, 전일 대비 4250원(+11.33%) 상승했다.
