한국 바이오기업 올릭스가 뇌에 직접 약물을 주입하지 않고도 일반 주사를 통해 약물을 뇌까지 안전하게 전달하는 기술의 가능성을 입증했다. 일반적인 정맥주사(IV)나 피하주사(SC) 방식으로 약물이 혈뇌장벽을 통과해 뇌 조직에서 실질적인 효과를 낼 수 있다는 전임상 결과가 나온 것이다.
올릭스는 프랑스 바이오기업 벡트-호러스(Vect-Horus)와 공동 연구를 통해 이 같은 내용의 전임상 데이터를 확보했다고 12일 밝혔다.
이번 연구는 올릭스의 유전자 치료 기술인 siRNA와 벡트-호러스의 혈뇌장벽(BBB) 셔틀 플랫폼(VECTrans)을 결합해 진행됐다. 연구 결과 해당 siRNA 치료제는 정맥주사와 피하주사 등 전신 투여만으로도 혈뇌장벽을 통과해 중추신경계(CNS)에 성공적으로 전달됐고, 표적 유전자를 억제하는 효과까지 보이는 것으로 나타났다.
특히 뇌에 직접 약물을 주입하지 않고도 일반적인 주사 투여로도 뇌 전달이 가능해져 향후 CNS 치료제 개발에서 환자의 투약 부담과 통증을 낮출 것으로 기대된다.
앞서 양사는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 플랫폼과 올릭스의 siRNA 결합체를 활용해 CNS 전달 효능, 표적 유전자 발현 억제 효과, 주요 장기에서의 체내 분포를 종합 평가하는 공동 연구에 착수한 바 있다. 이는 siRNA 기반 CNS 치료제 개발의 실질적 가능성을 조기에 확인하고, 향후 확대 협력 및 전략적 논의 기반을 구축하기 위해서다.
회사 측은 해당 물질이 표적 유전자의 활동을 실제로 억제하는 효과도 업계 수준을 상회한다고 평가했다. 이는 단순히 혈뇌장벽을 통과하는 데서 그치지 않고, 실제 뇌 조직에서 약효가 날 가능성을 보여준 것으로 앞으로 관련 치료제 개발을 위한 전임상 유효성을 뒷받침하는 성과로 풀이된다.
올릭스 관계자는 “이번 성과를 2026 BIO USA에서 사업개발 자료로 적극 활용해, 잠재적 글로벌 제약·바이오 파트너들과의 협력 논의를 본격화할 계획”이라고 밝혔다.
