재발과 불응이 반복되는 다발골수종 치료에서 더 이른 단계에 사용할 수 있는 급여 치료 옵션이 늘어난다. 경구제와 피하주사를 함께 쓰는 포말리스트 기반 3제 병용요법이 2차 이상 치료에 보험급여를 적용받게 되면서 환자 접근성이 개선될 전망이다.
한국BMS제약은 다발골수종 치료제 ‘포말리스트’(성분명 포말리도마이드)를 포함한 포말리도마이드·보르테조밉·덱사메타손 3제 병용요법, 이른바 PVd 요법이 6월 1일부터 2차 이상 치료에서 보험급여를 적용받는다고 26일 밝혔다.
건강보험심사평가원의 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 개정에 따라 이전에 레날리도마이드를 포함한 한 가지 이상의 치료에 실패한 다발골수종 환자는 PVd 요법 사용 시 급여 혜택을 받을 수 있다. 포말리스트 기반 PVd 요법은 2017년 1월 3차 치료에서 급여가 적용된 이후 약 10년 만에 2차 치료 영역으로 급여 범위가 확대됐다.
다발골수종은 혈액암의 일종으로, 골수에서 항체를 만드는 형질세포가 비정상적으로 증식하는 질환이다. 뼈 통증, 빈혈, 신장 기능 저하, 감염 위험 증가 등을 동반할 수 있다. 치료제가 발전하면서 생존 기간은 늘었지만, 재발이 잦고 치료를 거듭할수록 기존 약제에 반응하지 않는 경우가 많아 치료 단계별 선택지가 중요하다.
이번 급여 확대는 국내 다발골수종 치료 환경에서 환자별 맞춤 치료 전략을 넓힌다는 점에서 의미가 있다. 기존 2차 치료 단계에서 사용할 수 있는 급여 요법에 경구제인 포말리스트와 피하주사제인 보르테조밉을 조합한 PVd 요법이 추가되면서, 환자의 이전 치료 이력과 건강 상태를 고려한 치료 선택이 가능해질 것으로 보인다.
급여 확대의 주요 근거는 글로벌 3상 임상시험 ‘OPTIMISMM’ 연구다. 이 연구는 레날리도마이드 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자 559명을 대상으로 PVd 요법과 보르테조밉·덱사메타손 병용요법인 Vd 요법을 비교했다.
연구 결과 무진행 생존기간 중앙값은 PVd 요법군에서 11.2개월로 나타났다. Vd 요법군의 7.1개월보다 4.1개월 길었다. 질병 진행 또는 사망 위험은 PVd 요법군에서 39% 낮았다.
레날리도마이드에 불응한 환자군에서도 일관된 효과가 확인됐다. 이 환자군의 무진행 생존기간 중앙값은 PVd 요법군 9.53개월, Vd 요법군 5.59개월이었다. 1차 치료 이후 재발한 환자군에서는 PVd 요법군 20.73개월, Vd 요법군 11.63개월로 집계됐다.
다발골수종은 치료 차수가 진행될수록 환자의 전신 상태와 이전 치료 경험이 치료 결정에 큰 영향을 미친다. 특히 고령 환자가 많은 질환 특성상 치료 효과뿐 아니라 투여 방식, 이상반응 관리, 장기 치료 지속 가능성도 중요한 고려 요소로 꼽힌다.
대한혈액학회 다발골수종 연구회 위원장인 김진석 신촌세브란스병원 혈액내과 교수는 “다발골수종은 각 치료 단계에서 환자 상태에 맞는 적절한 치료 옵션을 선택하는 것이 중요하다”며 “경구제인 포말리스트를 포함한 PVd 요법은 2차 치료에서도 질병 진행 억제 효과를 보였고, 노쇠한 환자군에서도 효과가 확인된 만큼 이번 급여 확대가 국내 치료 환경에 긍정적인 변화를 가져올 수 있다”고 평가했다.
포말리스트는 식품의약품안전처로부터 이전에 레날리도마이드를 포함한 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 보르테조밉 및 덱사메타손과 병용하는 요법으로 허가받았다. 또 레날리도마이드와 보르테조밉을 포함한 최소 두 가지 치료를 받은 뒤 재발하거나 불응한 다발골수종 환자에서는 덱사메타손과 병용하는 요법으로도 허가돼 있다.
