큐로셀이 국내 첫 키메릭항원수용체(CAR-T) 치료제 ‘림카토’ 상업화에 속도를 내고 있다. 9월 중 보험급여 등재를 목표로 하고 있으며 림카토 처방 가능 병원을 연내 30개로 늘린다는 계획이다. 또 림카토 치료 범위를 성인 급성 림프구성 백혈병(ALL) 등으로 확장하는 임상도 진행하고 있다.
큐로셀은 14일 서울 포시즌스호텔에서 림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)의 품목허가 기념 기자간담회를 열고 이 같이 소개했다.
국내에 상용화된 CAR-T 치료제 시장은 사실상 노바티스 ‘킴리아’ 중심이었는데 큐로셀이 개발한 림카토의 등장으로 CAR-T 치료제 시장에 변화가 나타날 것으로 예상된다. 림카토는 지난 4월 29일 국산 신약 42호로 품목허가를 획득했다. CAR-T는 환자에게서 채취한 T세포에 암세포를 인식할 수 있는 키메릭 항원 수용체(CAR)를 장착한 뒤, 다시 환자에게 투여해 암세포를 공격하도록 하는 개인 맞춤형 치료제다.
림카토는 면역억제 극복 기술(OVIS)을 적용해 T세포의 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 과발현을 억제함으로써 기존 CAR-T 치료제의 한계로 지적돼 온 T세포 탈진과 기능 저하를 줄이도록 설계됐다.
림카토는 두 가지 이상 전신 치료 후 재발하거나 치료에 반응하지 않은(불응성) ‘미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)’과 ‘원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL)’ 성인 환자를 대상으로 사용한다.
김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수에 따르면, 국내 림프종 환자는 연간 6000명 수준인데 DLBCL은 이중 40%인 2400명 정도다. 이 중 CAR-T 치료 대상은 700명 안팎이다.
시장 규모가 크지 않고 치료제 가격은 매우 고가이다보니 보험 적용이 관건이다. 큐로셀은 9월 보험급여 적용을 목표로 급여 등재 절차를 진행하고 있다. 림카토는 허가·평가·협상 연계 사업 대상이기 때문에 일반 보험급여 적용(18개월) 대비 기간이 짧다. 김건수 큐로셀 대표는 “허가 전인 지난해부터 심평원(건강보험심사평가원)과 협의를 진행하고 있지만, 구체적인 약가 수준은 아직 정해지지 않았다”며 “첫 국산 CAR-T 치료제로서 그동안 외산 CAR-T에 쓰이던 건강보험 재원이 국내 바이오 생태계 안에서 선순환할 수 있다는 점을 강조할 것”이라고 밝혔다.
림카토는 임상 과정에서 글로벌 CAR-T 치료제 대비 경쟁력 있는 효능을 보였고, 국내에서 제조가 가능하다는 것도 강점이다. 회사 측은 림카토 임상에 대한 독립평가에서 전체반응률 75.3%, 완전관해율 67.1%를 기록했다고 밝혔다. 김원석 교수는 “기존 치료 실패 후 장기 생존 가능성이 10~20% 수준이던 환자군에서 CAR-T가 생존 가능성을 50~60%로 높였다”며 “킴리아를 쓰게 되면 CAR-T 제조소가 미국 뉴저지에 있어 생산에 시간이 오래 걸리는데, 국내에서 제조되는 경우 치료 접근성이 더 좋다”고 설명했다.
큐로셀은 림카토 처방 가능 병원 수를 늘려나간다는 방침이다. 이승원 큐로셀 사업담당 상무는 “현재 12개 주요 대형병원에서 유의미한 공급 계약을 협의하고 있다”며 “연내 30개 병원으로 늘려갈 계획”이라고 했다.
또 큐로셀은 림카토의 적응증을 급성 림프구성 백혈병(ALL)과 전신홍반성 루푸스(SLE)로 확장하기 위한 임상을 진행 중이다. ALL에 대한 임상 1상은 마무리 단계이며 임상 2상부터는 일본에서 진행될 예정이다. SLE 임상 1상이 진행 중이다.
여기에 더해 림카토의 DLBCL 2차 치료 적응증 확대 방안도 고심 중이다. 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 “림카토를 2차 치료로 앞당기는 연구는 올해 말이나 늦어도 내년 초 시작될 것”이라며 “2030년에는 적응증 확대가 가시화할 것으로 본다”고 밝혔다.
