글로벌 빅파마가 유전자 치료제 기업에 대한 투자와 파트너십을 확대하고 있는 것으로 나타났다. 그동안 희귀질환 중심으로 개발되던 유전자 치료제가 고지혈증·비만 등 일반 만성질환 영역으로 확대되면서 시장 규모 역시 크게 성장할 것으로 보인다.
9일 하나증권에 따르면, 지난해 미국 내 시가총액 상위(13위권) 빅파마들의 분기별 기술도입·파트너십 계약 중 유전자 치료제 관련 계약은 전체의 10%를 넘었다. 2분기에는 18%로 분기 최대치였다. 1분기에 전체 계약(30건) 중 유전자 치료제 관련 계약이 1건에 그쳤지만 이후 대폭 증가했다.
유전자 치료제에 관심을 가지는 글로벌 빅파마로는 일라이 릴리가 꼽힌다. 릴리는 지난해 2월 국내 올릭스와 총 계약 규모 6억3000만달러(약 9100억원)의 타겟 독점 기술이전 계약을 체결해 간질환(MASH)·비만 적응증의 리보핵산(RNA) 치료제 개발에 뛰어들었다. 그해 5월에는 알지노믹스와 유전성 난청 치료제 개발 계약(약 1조9000억원)을, 올해 1월엔 심리스 테라퓨틱스와 청각 소실 치료제 개발 계약(약 1조6700억원)을 맺었다. 2월엔 미국 오르나 테라퓨틱스를 인수(3조5800억원)하며 유전자 치료제 개발 기술 확보에 주력하고 있다.
그동안 유전자 치료제는 희귀질환을 주로 대상으로 했으나 최근에는 고지혈증, 비만, 당뇨, 고혈압 등의 일반 질환까지 대상을 확대하고 있어 시장 규모가 대폭 커질 것으로 전망된다. 또 질병을 일으키는 유전자 자체를 조절하기 때문에 질환 원인을 더 직접적으로 조절하는 등의 장점도 기대된다. 특히 약효가 오래 지속되기 때문에 환자의 치료제 이용 편의성도 높아진다. 대표적인 고지혈증 치료제인 노바티스의 렉비오는 6개월에 1회만 투여하면 된다고 알려져 있다.
이 같은 흐름 속에 국내 유전자 치료제 기업들에 대한 관심도 높아진다. 대표적인 곳이 에스티팜이다. 에스티팜은 RNA 치료제 개발의 기반이 되는 올리고뉴클레오티드를 생산한다. 에스티팜은 효소합성법을 이용해 올리고뉴클레오티드를 대량으로 생산하는 방법을 개발 중이다. 기존 화학합성 방식과 달리 효소를 이용해 올리고뉴클레오티드를 만드는 것으로, RNA 치료제 시장이 커질수록 생산 기술 경쟁력이 중요해지기 때문에 더 주목된다는 평가다.
삼양바이오팜은 RNA 치료제를 몸 안으로 전달하는 약물전달 기술(SENS)을 갖고 있다. SENS는 약물을 나노 입자 형태로 제형화해 몸 안에서 분해되지 않고 목표 조직에 전달할 수 있도록 하는 기술이다.
이외에 간질환치료제(MASH)와 비만 등을 겨냥한 치료제를 개발하고 있는 올릭스와 지난해 릴리와 난청 질환 치료제 라이선스 계약을 체결한 알지노믹스도 주목된다. 알지노믹스는 RNA를 교정하거나 교체할 수 있는 기술(RNA 트랜스 스플라이싱 리보자임)을 보유하고 있다.
김선아 하나증권 연구원은 “현재 많은 1세대 유전자 치료제들이 모두 합쳐 수십만명을 대상으로 일반 대사 질환 임상을 진행하고 있다”며 “머지 않은 미래에 유전자 치료제가 우리 곁에 매우 가까이 다가 와 있을 것”이라고 내다봤다.
