리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 4월 17~22일 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR)에서 구두 발표에 나선다고 5일 밝혔다.
AACR은 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 꼽히는 국제 행사다.
알지노믹스는 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 간암 임상 중간결과의 구두 발표 연사로 선정됐고, RNA 편집·교정 치료제의 최초 임상 POC(Proof of Concept) 데이터를 발표하게 된다. POC는 사람에게 투여했을 때 약이 의도한 대로 작동하고, 치료 효과의 가능성이 보였다는 초기 증거다.
알지노믹스는 이번 발표를 통해 RNA 치환효소 기술의 임상적 유효성 및 안전성을 입증하고, 글로벌 시장에서 기술사업화를 적극적으로 추진할 계획이다.
RZ-001은 전체 암종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적으로 삼아 암세포 사멸을 유도하고 종양 내 면역세포 침윤(암세포 안으로 들어오게 함)을 촉진해 면역항암제 반응률을 높이는 항암 유전자치료제다.
국내 식약처와 미국 식품의약국(FDA)의 임상계획승인을 받았고, 원발성 간암과 교모세포종을 대상으로 미국 FDA로부터 ‘패스트트랙’과 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.
알지노믹스는 현재 간암 환자를 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용 임상 1b/2a상을 진행 중이며, 국내 9개 기관에서 환자 모집·투약을 하고 있다. 병용약물인 아테졸리주맙(Atezolizumab)과 베바시주맙(Bevacizumab)은 진행성 간암 1차 치료제로 70% 이상 사용되는 대표적인 요법이다.
다만 해당 요법의 객관적 반응률은 약 20~30% 수준에 그치는 것으로 알려져 있다. 이에 RZ-001 병용을 통해 임상적 유효성과 반응률 개선이 확인될 경우, 기존 표준치료 대비 치료 효과를 높일 수 있을 뿐 아니라 사업화 측면에서도 시너지가 기대된다.
이 회사 관계자는 “이번 AACR 발표를 계기로 난치성 질환 치료제 개발을 가속화하겠다”고 밝혔다.
