노바티스가 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제 ‘잇비스마(성분명 오나셈노진 아베파르보벡)’에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 24일(현지시각) 밝혔다. 이번 승인은 만 2세 미만 정맥주사형 ‘졸겐스마’에 이어 청소년·성인 등 더 나이 많은 환자에게도 1회 유전자치료 옵션을 제공한다는 점에서 치료 패러다임 확장을 의미한다.
잇비스마는 결함이 있는 SMN1을 보완하기 위해 정상 SMN 유전자를 AAV(아데노연관바이러스) 벡터로 전달한다. 작용 원리는 졸겐스마와 같지만 척수강 내 직접 주사로 투여해 체중이 큰 환자에게 농축 용량을 안정적으로 전달할 수 있다고 밝혔다.
가격은 도매가 기준 259만 달러(약 37억8200만원)다. 본인부담은 보험에 따라 달라지며, 일부 환자에게 무상 지원 프로그램을 제공한다고 덧붙였다.
임상에서는 약물 전환 및 치료 경험이 없는 환자 모두에서 기능 지표 개선이 확인됐다. 글로벌 임상 3b상 'Strength 연구'에서 스핀라자(누시네센) 또는 에브리스디(리스디플람) 복용을 중단한 환자 27명은 1년 후 앉기·서기·보행 등 대운동 기능을 평가하는 HFMSE 점수가 평균 1.05점 상승했다. 'Steer 연구'의 치료 경험이 없는 환자군에서는 잇비스마가 2.39점 상승, 위약군이 0.51점 상승으로 통계적으로 유의미한 차이를 보였다고 밝혔다.
앞서 졸겐스마는 지금까지 전 세계 5000명 이상을 치료했고 지난해 12억 달러 매출을 기록했다. 노바티스는 후속 잇비스마의 최고 매출을 수십억 달러로 전망했다. 경쟁사 바이오젠은 고용량 스핀라자로 대응 중이며, 유럽 CHMP의 긍정 의견에 이어 미국 FDA 재심사 목표일을 2026년 4월 3일로 제시했다.
노바티스는 신경·근육 질환 투자를 확대하고 있다. 최근 에비디티 바이오사이언스 인수(약 120억 달러)로 AOC(항체-올리고 결합) 플랫폼과 근육디스트로피 파이프라인을 확보했고, 앞서 케이트 테라퓨틱스 인수로 AAV 유전자치료 후보물질을 보강했다.
