와이투솔루션은 미국 합작법인 룩사(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)를 통해 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 연구 논문이 줄기세포 분야에서 가장 권위 있는 국제 학술지 ≪셀 스템 셀(Cell Stem Cell)≫ 9월호에 게재됐다고 18일 밝혔다. 셀 스템 셀은 네이처(Nature), 사이언스(Science)와 함께 세계 3대 과학 학술지 중 하나로 꼽히는 셀(Cell)의 자매지다.
회사에 따르면 이번 논문은 미국 1/2a상 임상 중 저용량 코호트(1군) 결과를 다뤘다. 환자 눈(망막 하부)에 RPESC-RPE-4W 세포 5만 개를 주입한 뒤 12개월간 추적한 결과, 법적 실명 범주(최대교정시력, Snellen 시력 기준 20/200~800)에 해당하는 시력이 나쁜 눈을 대상으로 ETDRS 시력검사 기준 평균 22글자를 더 읽는 수준으로 호전됐다.
회사는 “참여 환자 전원이 법적 실명 기준에서 벗어났으며, 치료제 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았다”고 설명했다. 비교적 시력이 좋은 눈(Snellen 시력 기준 20/70~100)을 대상으로도 질환 진행 억제와 시력 개선 신호가 관찰됐다는 게 회사 측 설명이다.
키스 디온 룩사 최고경영자(CEO)는 “최상위 학술지에 임상 데이터를 게재하게 돼 의미가 크다”며 “RPESC-RPE-4W가 심각한 시력 손실 환자에서 회복 효과를, 초기 환자에서도 긍정적 효과를 보인 만큼 임상 프로그램을 이어가 환자 치료에 기여하겠다”고 말했다.
오종민 와이투솔루션 부사장은 “이번 논문 게재는 질환 진행 억제와 시력 회복 가능성을 엄격한 검증을 통해 확인한 성과”라며 “룩사와 협업해 라이선스아웃까지 남은 임상 절차를 신속히 마무리하겠다”고 했다.
와이투솔루션은 올해 2월 해당 프로그램이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정을 받았다고 밝혔다. 5월에는 건성 황반변성 환자의 시력 회복 가능성과 관련해 ≪네이처(Nature)≫ 본지 인용 보도가 있었다고 덧붙였다.
건성 황반변성은 대표적 불치성 망막질환으로, 현재 승인된 근본 치료제가 없는 영역이다. 회사는 “상업화 가능성이 확인되면 라이선스아웃을 통해 글로벌 임상을 가속하겠다”고 밝혔다. 다만 이번 결과는 초기임상 일부 코호트 데이터로, 유효성과 안전성을 확증하려면 추가 임상이 필요하다.
