항체 신약 기업 앱클론의 차세대 CAR-T(키메라항원수용체 T세포) 치료제 '네스페셀(AT101)'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다고 18일 밝혔다.
네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자를 위한 ‘맞춤형 치료제’다. 환자의 T세포를 추출한 후 앱클론의 h1218 항체와 함께 암세포만 공격하도록 유전자를 개조한 후 이를 다시 환자에게 주입하는 방식이다.
네스페셀이 주목받는 이유는 치료 효과 때문이다. 임상 2상 시험 중간결과에서 암세포가 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율(객관적 반응률)이 94%를 기록했다. 이는 현재 국내에서 사용 중인 기존 치료제의 객관적 반응률 52% 대비 훨씬 높은 수치다. 또한 암세포가 완전히 사라진 완전 관해율도 68%로 기존 치료제(40%)보다 높게 나타났다.
네스페셀의 핵심 차별화 지점은 앱클론만의 항체와 CAR-T 기술이다. 기존 글로벌 CAR-T 치료제들이 생쥐 유래 ‘FMC63’ 항체를 사용하는 것과 달리 앱클론은 직접 개발한 항체 ‘H1218’을 적용했다. H1218는 혈액암에서 주로 발현되는 단백질(CD19)을 표적으로 삼아 약효 지속성이 향상됐고 더 강력한 항암 효과를 낸다는 게 회사 측 설명이다.
식약처의 개발단계 희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도다. 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 늘어나며 허가 신청 시 자료제출 간소화 등 행정적 혜택을 누리게 된다. 또한 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 이런 혜택을 통해 개발 효율성을 높이고, 시장 독점권을 확보해 경쟁에서 우위를 점할 수 있다.
한국바이오협회에 따르면 글로벌 CAR-T 세포치료제 시장은 2023년 37.4억달러(약 5조원)에 이르며 2029년까지 연평균 약 40% 증가해 290억달러(약 39조원)가 될 것으로 전망된다. 특히 CD19 표적 치료제 시장은 2023년 27.6억달러(약 3조7000억원)로 74%의 점유율을 차지하고 있고 2029년까지 220억달러(약 29조원)로 확장될 전망이다.
네스페셀(AT101) 임상개발은 국가신약개발재단(KDDF) 지원을 받아 진행하고 있다. 튀르키예에서는 바이오기업 TCT가 기술이전을 받아 현지 사업화를 위한 공정개발을 하고 있고, 국내에서는 종근당이 네스페셀 국내 상업화 우선권을 확보하고 신약 공동 개발 파트너십을 이어가고 있다.
앱클론 관계자는 “네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자들에게 기존 3차 치료제의 한계를 뛰어넘는 새로운 희망이 될 치료제”라며 “개발단계 희귀의약품 지정과 더불어 신속심사 및 조건부 허가를 통해 상용화를 앞당기는데 최선의 노력을 다할 것”이라고 말했다.
