GC녹십자(대표 허은철)는 독자 LNP(지질나노입자) 플랫폼 기반 희귀질환 비임상 연구 결과가 SCIE급 국제학술지 ≪분자치료-핵산(Molecular Therapy-Nucleic Acids)≫에 게재됐다고 4일 밝혔다.
이번 연구는 회사가 AI(인공지능)·구조-활성 관계(SAR) 분석으로 구축한 지질 라이브러리를 통해 선별한 최적 LNP와 자체 mRNA(메신저 리보핵산)를 결합해 수행했다. 이를 페닐케톤뇨증(PKU) 및 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물모델에 적용한 결과, LNP가 간으로 효율적으로 전달돼 임상 검증 LNP 대비 단백질 발현이 높았고, 질환을 유발하는 독성 대사물질이 유의미하게 감소했다고 회사는 설명했다.
특히 반복 투여에서도 간 효소(ALT·AST) 상승이나 과도한 면역반응이 관찰되지 않아 내약성이 우수했고, LNP 조성 최적화를 통해 배치 간 재현성, 냉동 보관 및 냉·해동 안정성도 확보했다. 기존 mRNA-LNP 치료제·백신이 반복 투약 시 제기돼 온 간독성 및 면역과민 이슈를 줄일 수 있는 가능성을 제시한 셈이다.
GC녹십자는 이번 성과를 바탕으로 희귀 유전질환, 만성 염증질환, 항암 면역치료, 백신 등으로 파이프라인을 넓히고, mRNA와 LNP의 자체 생산 역량을 토대로 글로벌 제약사와 공동개발 및 기술이전도 모색할 계획이다.
정재욱 R&D(연구개발) 부문장은 “이온화 지질의 구조 설계를 통해 효능과 안전성을 동시에 높인 LNP 플랫폼을 확보했다”며 “고도화와 적용 확대로 글로벌 경쟁력을 강화하겠다”고 말했다.
