파마에센시아코리아(대표 문학선)는 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미(성분명 로페그인터페론알파-2b)’가 보건복지부 고시에 따라 내달 1일부터 2차 치료에 건강보험 급여가 적용된다고 27일 밝혔다.
급여 대상은 하이드록시우레아(HU)에 불내약성 또는 불응성 반응을 보인 환자 중 비장비대증이 없거나 비장 크기가 17cm 이하인 경우다. 투여 기간은 최대 3년이며, 투여 12개월 시점에 완전혈액학적 반응(complete hematologic response, CHR)이 확인되지 않으면 치료를 중단한다.
진성적혈구증가증은 골수 줄기세포의 돌연변이로 적혈구·백혈구·혈소판이 과다 생성되는 희귀 혈액암으로, 혈전·색전 등 심혈관계 합병증 위험이 높고 골수섬유증 또는 급성골수성백혈병으로 진행할 수 있다. 환자들은 혈전 예방을 위해 HU 치료가 일반적이지만, 불응·불내약성 환자에게는 대체 옵션이 부족해 치료제 수요가 컸다.
베스레미는 질환의 근원으로 알려진 JAK2 돌연변이를 선택적으로 제거하는 작용의 인터페론 제제로, 2021년 식품의약품안전처 허가를 받았다. 회사는 “이번 급여 등재로 HU 불응·불내약성 환자의 치료 접근성이 크게 높아질 것”이라고 설명했다.
급여 결정의 근거가 된 임상 2상에서는 HU 치료에 실패했거나 불내약성·불응성을 보인 환자들을 대상으로 베스레미를 투여한 결과, 48주차에 52.8%가 CHR을 달성했다. 같은 시점 분자학적 반응(molecular response, MR)은 39.4%였으며, 반응률은 시간 경과에 따라 개선되는 경향을 보였다.
이성은 가톨릭대 서울성모병원 혈액종양내과 교수는 “베스레미는 조기 투여 시 CHR 달성률이 높아지는 경향이 있다”며 “HU의 불응성·불내약성을 가능한 한 조기에 판단하고 베스레미로 전환하는 것이 환자의 장기 예후에 긍정적 영향을 줄 수 있다”고 말했다. 이어 “이번 급여 등재로 환자들의 치료 접근성과 삶의 질이 향상되길 기대한다”고 덧붙였다.
