국내 연구진이 알츠하이머병으로 손상된 뇌세포 간 연결고리인 시냅스를 회복시키는 새로운 치료 후보물질을 개발했다. 시냅스 연결을 방해하는 물질을 찾아 억제하는 방식이다.
성재영 고려대 의대 융합의학교실 교수 연구팀은 4일 뇌세포에서 분비되는 단백질 ‘FAM19A5’가 시냅스 기능 저하의 원인임을 밝혀내고, 이를 억제하는 항체 치료 후보물질 ‘NS101’을 개발했다고 밝혔다. 'NS101’은 동물실험과 초기 임상시험에서 효과를 입증했다.
알츠하이머병은 기억력 등 인지기능이 점차 저하되는 대표적인 퇴행성 치매 질환이다. 그동안 치료법은 주로 뇌에 쌓이는 단백질 노폐물인 아밀로이드 베타를 제거하는 데 초점을 맞춰왔다.
연구팀은 알츠하이머병에 걸린 실험 쥐에 NS101을 투여한 결과, 손상된 시냅스가 회복되고 학습 능력과 기억력이 현저히 개선되는 효과를 확인했다고 밝혔다. 특히 NS101은 건강한 성인 남성 64명을 대상으로 한 임상 1상 시험에서도 안전성을 입증받았으며, 표적 단백질인 FAM19A5를 억제하는 효과가 확인됐다.
기존 알츠하이머병 치료제는 아밀로이드 베타 단백질 제거에 중점을 두었지만, 기억력과 같은 인지기능 개선 효과는 제한적이었다. 이번 연구는 손상된 시냅스를 직접적으로 표적화함으로써, 근본적인 기능 회복을 도모했다는 점에서 차별성을 갖는다.
성재영 교수는 “이번 연구는 알츠하이머병의 주요 원인인 시냅스 손실을 직접적인 치료 표적으로 삼았다”면서 “기존에 회복이 어려웠던 인지기능을 개선했다는 점에서 의미가 크다”고 말했다. 이어 “후속 임상을 통해 NS101의 효과를 단계적으로 검증해 나갈 계획”이라고 말했다.
이번 연구는 고려대학교 기술지주회사 산하 바이오 벤처기업인 ㈜뉴라클사이언스와 공동으로 수행됐다. 이 연구는 국제 학술지 《알츠하이머스 리서치 & 테라피(Alzheimer’s Research & Therapy)》에 게재됐다.
