큐로셀의 CAR-T(키메릭항원수용체-T세포) 치료제 ‘안발셀’이 국내 혈액암 치료 시장에서 최초 상용화를 앞두고 있다. 최종 임상 2상 결과에서 장기 생존률과 높은 치료 반응성을 입증하며 상업화 가능성을 한층 끌어올렸다.
세포치료제 전문 기업 큐로셀(대표 김건수)은 스위스 루가노에서 열린 ‘제18회 국제림프종학회(ICML 2025)’에서 자사의 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀’의 다기관 임상 2상 최종 결과를 공개했다고 20일 밝혔다.
이번 임상은 국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행됐으며, 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자 79명을 대상으로 안발셀의 안전성과 유효성을 평가했다.
그 결과, 전체 환자의 75.3%(55명)가 객관적 반응률(ORR)을, 67.1%(53명)는 완전관해(CR)를 나타냈다. 중앙 추적관찰 기간은 8.5개월로, 무진행 생존율(PFS)은 12개월 시점에 41.1%, 18개월에 35.2%로 집계됐다. 전체 생존율(OS)도 각각 66.6%, 57.3%를 기록했다. 특히 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 6개월로, 글로벌 CAR-T 치료제 ‘킴리아’의 2.9개월보다 두 배 이상 길었다.
안전성 지표도 주목할 만하다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 8.9%, 면역세포 관련 신경독성(ICANS)은 3.8%에서 나타났으며, 4등급 이상의 중증 CRS는 발생하지 않았다.
면역세포의 특성 분석도 진행됐다. 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군(장기 반응자)에서는 비반응자 대비 면역관문수용체 PD-1과 TIGIT의 발현이 유의하게 낮게 나타났다. 이는 CAR-T 세포의 항암 기능 지속성과 밀접한 바이오마커로 주목된다.
김건수 큐로셀 대표는 “이번 발표는 안발셀의 과학적 근거와 임상적 우수성을 입증한 결정적 사례”라며, “식약처와 긴밀히 협력해 빠른 품목허가를 추진하고 국내 CAR-T 치료제의 상업화 성공 모델을 만들겠다”고 밝혔다.
현재 안발셀은 식품의약품안전처의 품목허가 심사 중이며, 큐로셀은 연내 허가 획득 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있다. 상용화가 완료되면, 안발셀은 국내 최초 혈액암 CAR-T 치료제로 기록될 전망이다.
