난치성 자가면역질환인 루푸스 환자에게 새로운 치료의 문이 열렸다. 서울성모병원 연구팀이 기존 치료에 반응하지 않던 루푸스 환자에게 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 세포치료를 적용한 국내 첫 임상시험을 진행했다.
이번 임상은 서울성모병원 류마티스센터 주지현·이봉우 류마티스내과 교수와 윤재호 혈액내과 교수 공동 연구팀이 주도했다. 대상자는 2009년 임신 중 루푸스를 진단받은 40대 여성 환자로, 고용량 스테로이드와 여러 면역억제제 등 표준치료제를 장기간 복용했지만 병세가 호전되지 않아 다른 치료수단이 없는 상태였다. 오히려 장기간 고용량 스테로이드 투약에 의한 부작용으로 무혈성 골괴사가 발생하기도 했다. 단백뇨와 신장 기능이 악화되는 추세가 지속돼 이대로 방치할 경우 루푸스에 의한 신장 손상으로 혈액투석이 필요한 말기신부전으로 진행될 위험이 높았다.
환자의 주치의인 주지현 교수는 최근 해외에서 CAR-T 세포치료가 자가면역질환에도 효과가 있다는 연구에 주목해 식품의약품안전처의 치료목적 임상시험 승인을 받아 국내 첫 루푸스 환자 대상 CAR-T 치료에 나섰다.
CAR-T 세포치료는 환자 본인의 T세포(면역세포)를 추출해, 병을 유발하는 세포를 공격하도록 유전적으로 조작한 뒤 다시 주입하는 맞춤형 치료다. 루푸스의 병리기전에 중요한 역할을 하는 B세포 역시 CAR-T 세포 치료제에 의해 억제될 수 있어 루푸스의 치료제로서 활용이 기대되는 상황이다.
혈액암 치료에 획기적인 성과를 내며 널리 쓰이던 이 치료법은 최근 자가면역질환 치료 가능성도 입증되고 있다.
지난 3월 치료제를 투여받은 이 환자는 4월 외래 진료 결과, 급성 부작용 없이 일상생활을 유지하고 있다. 면역억제제를 중단한 상태에서도 단백뇨 감소, 보체(혈액내 단백질) 수치 정상화 등 호전 양상을 보였다.
윤재호 교수는 "혈액질환에서 안전성과 유효성이 확인된 CAR-T 세포 치료법으로 만성신부전으로 악화될 수 있었던 난치성 루푸스 환자를 치료할 수 있어서 의미가 크다"고 소감을 전했다.
주지현 교수는 "이번 임상을 시작으로 기존 약제에 반응하지 않아 다른 치료 방법이 없는 난치성 루푸스 환자가 완치될 수 있도록 연구를 확대해 나갈 것"이라고 포부를 밝혔다.
