식품의약품안전처는 지난 25일 젠포자임을 희귀질환인 '산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증'의 치료제로 허가했다.
이 질환은 산성 스핑고미엘린 분해 효소 활성이 떨어지고 비장 및 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 쌓여 간장과 비장 비대, 폐질환 등이 나타난다.
젠포자임은 유전자 재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해 효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 관련 증상을 완화하는 효과가 있다.
식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성, 효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.
