GC녹십자(대표 허은철)는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(과제명 GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 올해 앞서 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA) 지정에 이은 세 번째다.
국내 희귀의약품 지정은 ▲유병 인구 2만명 이하 질환 대상 의약품 ▲대체 치료가 없거나 기존 대비 안전성·유효성이 현저히 개선된 의약품에 부여된다. 지정 시 사전심사 수수료 감면, 조건부 허가 검토 대상 등 개발 인센티브를 받을 수 있다.
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환으로 소아 약 7만명당 1명 발생하는 초희귀질환이다. 보통 2~5세에 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나고, 이후 인지 저하·운동 기능 약화·호흡기 문제로 진행한다. 승인 치료제가 없어 현재는 증상 완화 중심의 재활 치료가 이뤄진다.
GC녹십자는 GC1130A를 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발 중이다. 약물을 뇌실에 직접 주입하는 방식으로, 작년 비임상 연구에서 척추강 내 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 뇌 전달을 확인했다. 회사는 미국·한국·일본에서 임상 1상을 진행 중이며, 5년 내 상용화를 목표로 한다.
허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정을 계기로 개발 속도를 높이겠다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 되길 기대한다”고 말했다.
