한국노바티스는 만성골수성백혈병 치료제 ‘셈블릭스’(성분명 애시미닙)가 지난 26일 식품의약품안전처로부터 새롭게 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) 환자의 1차 치료제로 적응증을 확대 승인받았다고 27일 밝혔다.
만성골수성백혈병은 골수에서 백혈구가 비정상적으로 증식하는 악성 혈액암으로, 치료하지 않으면 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 기존 티로신 키나제 억제제(TKI) 치료제가 생존율을 크게 개선했지만, 환자의 절반가량이 치료 목표인 분자학적 반응(MMR)에 도달하지 못하는 한계를 보였다. 또한 4명 중 1명은 1년 이내에 치료를 중단하거나 다른 약제로 전환하는 등 내약성과 치료 지속성에서도 수요가 많았다.
이번 적응증 확대를 통해 셈블릭스는 새로운 기전을 바탕으로 1차 치료 단계부터 환자들에게 보다 나은 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
적응증 확대는 새롭게 진단된 Ph+ CML 환자 405명을 대상으로 진행된 ASC4FIRST 임상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구에서는 셈블릭스 투여군과 기존 1세대·2세대 TKI(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙) 투여군을 비교했다.
48주차 분석 결과, 셈블릭스 투여군은 대조군 대비 높은 MMR 달성률을 기록했으며, 특히 이매티닙과 비교해 약 30% 높은 반응률을 보였다. 또한 조기 치료 중단 가능성을 높이는 깊은 분자학적 반응(MR4) 도달률 역시 셈블릭스 투여군이 기존 치료제 대비 2배 이상 높았다.
이와 함께, 치료 지속성을 저해하는 이상반응 발생률도 낮은 수준을 보였다. 치료 중단을 유발하는 부작용 발생률은 기존 치료제 대비 가장 낮았으며, 3등급 이상의 심각한 이상반응 빈도 또한 셈블릭스군에서 가장 낮게 나타났다.
"1차 치료제로 효과적…환자 삶의 질 개선 기대"
연구의 공동 저자인 김동욱 을지의료원 혈액내과 교수는 "TKI 개발로 만성골수성백혈병 환자의 생존율이 향상됐지만, 평생 복용해야 하는 치료 특성상 초기부터 효과적이고 내약성이 좋은 약제가 필요했다"며 "셈블릭스는 기존 1·2세대 TKI 대비 우수한 치료 효과와 안전성을 입증했으며, 1차 치료제로 적응증이 확대되면서 환자들의 치료 기회가 더욱 넓어졌다"고 설명했다.
이어 "셈블릭스의 1차 치료 도입으로 환자들이 조기에 효과적인 치료를 받을 수 있고, 궁극적으로 치료 중단 가능성(TFR)을 높이는 데 기여할 것으로 기대된다"고 강조했다.
이지윤 한국노바티스 혈액암사업부 전무는 "셈블릭스는 기존에 없던 STAMP 억제제 기전으로, 기존 치료제에서 충분한 반응을 얻지 못한 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다"며 "이번 1차 치료 적응증 확대를 통해 만성골수성백혈병 치료에서 미충족 수요를 해소하는 데 기여할 것"이라고 밝혔다.
한편, 셈블릭스는 BCR::ABL1 미리스토일 포켓을 표적으로 하는 최초의 STAMP 억제제다. 2022년 6월 국내에서 2차 이상 치료제로 허가받았으며, 2023년 7월 건강보험 급여가 적용됐다.
