베네픽스는 최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제다. 지난 2002년 식품의약품안전처로부터 허가를 획득하고 국내 혈우병 B 치료제 시장에서 점유율 1위를 기록하고 있다.(Korea IQVIA data. 2022 1Q QTD기준)
혈우병 B환자의 출혈 에피소드의 억제 및 예방에서 소아부터 성인까지 효과와 안전성 프로파일이 확인됐으며, 저용량에서 고용량(250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU, 3000IU)에 이르기까지 5가지 다양한 용량 옵션을 출시해 환자들의 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있다고 회사 측은 설명했다.
지난해 2월에는 식약처로부터 만 12세 이상 혈우병 B 환자에서 일상적 예방요법을 위한 주 1회 용법용량 적응증을 추가 승인받았다. 이에 따라 기존 일반적인 2차예방에 대한 임상시험 평균용량인 40IU/kg(13-78IU/kg 범위)을 3-4일 간격으로 투여하는 예방요법과 더불어, 12세 이상 환자에서의 일상적 출혈 예방을 위해 주 1회 100IU/kg 투여요법을 통해 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “한국화이자제약은 혈우병 분야 리딩 기업으로서 앞으로도 혈우병 환자 삶의 질을 높이기 위해 혁신을 추구하고 베네픽스의 임상적 가치를 더 많은 환자들에게 제공할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 했다.
한편, 2019 한국혈우재단 연례보고서에 따르면 국내에는 2019년 기준 약 2500여명의 혈우병 환자가 등록돼 있으며, 전체 혈우병 중에서도 혈우병 B 환자는 434명으로 약 17%에 불과한다.
