환자의 면역세포를 몸 밖으로 꺼내 복잡하게 가공하지 않고, 몸 안에서 곧바로 치료용 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포)세포로 바꾸는 기술에 존슨앤드존슨(J&J)이 1조 원 넘게 투자한다. 제작 기간이 길고 비용이 많이 드는 기존 CAR-T 치료의 한계를 줄이고, 이를 자가면역질환 치료에도 활용하기 위해서다.
30일(현지시간) 업계에 따르면 J&J는 세일 바이오메디슨스과 면역매개질환을 대상으로 한 ‘생체 내(in vivo·인비보) CAR-T’ 치료제 공동개발 계약을 체결했다. 환자의 면역세포를 몸 밖에서 가공하는 대신, 몸 안에서 직접 CAR-T세포로 바꾸는 기술이다. J&J가 지급하는 초기 금액은 7억8500만 달러(약 1조1100억 원)다.
초기 지급금에는 세일 지분 확보를 위한 4억6500만 달러(약 6600억 원)가 포함됐다. 세일은 개발 성과에 따라 최대 1억4000만 달러(약 2000억 원)를 추가로 받을 수 있다. J&J는 향후 옵션을 행사할 경우 25억8000만 달러(약 3조7000억 원)를 지급하고 세일을 인수할 수 있는 독점권도 확보했다.
CAR-T는 면역세포인 T세포에 질병과 관련된 특정 세포를 찾아 공격하도록 유전적 지시를 넣는 치료법이다. 기존 방식은 환자에게서 T세포를 채취해 외부 시설에서 조작·배양한 뒤 다시 투여해야 한다. 환자마다 치료제를 별도로 만들어야 해 준비 기간이 길고 비용이 높으며, 투여 전 체내 면역세포를 줄이는 전처치가 필요할 수 있다는 한계가 있다.
세일의 인비보 CAR-T 기술은 이러한 세포 가공 과정을 환자의 몸 안에서 진행한다. 치료에 필요한 유전정보를 담은 원형 구조의 리보핵산(RNA) 기술 ‘엔들리스 RNA(eRNA)’를 표적 나노입자에 실어 T세포로 전달하고, 일정 기간 CAR(키메라 항원 수용체) 단백질을 만들도록 유도하는 방식이다. 세일은 RNA와 이를 운반하는 전달체를 함께 설계하는 데 인공지능(AI)도 활용한다.
양사는 우선 자가면역질환을 대상으로 세일의 선도 인비보 CAR-T 프로그램을 개발한다. 이 기술은 T세포가 CD19 단백질을 지닌 B세포를 제거하도록 설계됐다. 자가면역질환에 관여하는 비정상적인 B세포를 크게 줄인 뒤 면역체계가 다시 균형을 찾도록 해, 증상이 사라지거나 안정된 상태인 관해를 장기간 유지하는 것이 목표다. 이후 다른 면역매개질환을 겨냥한 후속 프로그램도 함께 발굴할 계획이다.
세일은 전임상 연구에서 자사 후보물질이 혈액뿐 아니라 골수와 림프절 등 조직에서도 B세포를 크게 줄였다고 밝혔다. 인비보 방식이 실제 치료제로 개발되면 환자별 세포 제작 과정과 전처치 부담을 줄여 기존 CAR-T보다 더 많은 환자에게 치료 기회를 제공할 가능성이 있다. 다만 이는 회사가 제시한 개발 목표로, 실제 임상적 이점은 사람을 대상으로 한 연구에서 확인해야 한다.
현재 공개된 연구 결과는 전임상 단계에 머물러 있어 사람에게 투여했을 때의 안전성과 치료 효과는 아직 확인되지 않았다. J&J는 세일의 RNA·나노입자 기술에 자사의 임상개발과 생산·상업화 역량을 결합해 자가면역질환을 비롯한 면역매개질환 치료제 포트폴리오를 확대할 계획이다.
