메디포스트가 미국 내 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행되는 카티스템 임상3상을 본격 개시한다.
메디포스트가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템’의 미국 임상3상에서 첫 환자 등록 및 치료·투약을 완료했다고 8일 밝혔다.
이번 미국 임상3상은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국 및 캐나다 내 70여 개 임상시험기관에서 진행된다. 환자 모집 및 투약은 약 2년간 이뤄지며, 이후 2년간 추적관찰을 통해 구조적 개선 및 임상적 증상 개선 효과를 종합적으로 평가할 예정이다.
임상 완료 후 임상시험결과보고서(CSR) 작성 및 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행할 계획이다.
메디포스트는 이번 임상을 통해 카티스템이 연골 재생을 바탕으로 골관절염의 진행 자체를 늦출 수 있는지 확인할 계획이다. 회사가 목표로 삼은 질환근본치료제(DMOAD)는 단순히 통증을 덜어주는 데 그치지 않고, 연골과 관절 구조를 개선해 질환 진행을 억제하는 약물을 뜻한다.
특히 이번 미국 임상3상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이례적인 ‘단일 임상’ 승인을 받아 진행된다.
통상 미국 FDA 신약 허가를 받으려면 최소 2개의 독립적인 3상 임상시험을 거치는 것이 일반적인데, 메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 신뢰성 높은 임상 데이터와 함께, 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 ‘실사용근거(RWE)’를 바탕으로 단일 임상 승인을 이끌어냈다. 또 FDA가 요구하는 ‘적절하고 잘 통제된 임상시험’ 프로토콜 설계 역시 주효했다는 평가다.
카티스템은 2012년 1월 식품의약품안전처의 품목허가를 받고 같은 해 4월 한국 첫 시술을 시작해 올해로 상용화 14년째를 맞았다. 현재 국내에서 쓰이는 무릎 골관절염 줄기세포치료제로, 일본에서는 임상 3상을 마치고 2026년 말 품목허가 신청을 준비하고 있다.
이승진 글로벌사업본부 본부장은 “미국 임상3상 첫 환자 등록 및 치료·투약 개시는 글로벌 시장 진출을 위한 중요한 이정표다”며 “동시에 미국 유수의 저명한 정형외과 전문의 그룹들이 카티스템 수술 후 조직 개조·재건을 통한 연골 재생 결과에 대해 매우 높은 관심을 보이고 있다”고 밝혔다.
