국내에서 A형 혈우병 환자가 주 1회 투여만으로도 우수한 출혈 예방 효과를 기대할 수 있는 장기 지속형(HSF) 응고인자 제제가 처음 허가됐다.
사노피는 23일 식품의약품안전처가 A형 혈우병 치료제 ‘알투비오’(성분 에파네스옥토코그알파)의 품목허가를 승인했다고 밝혔다. 이번 허가로 알투비오의 사용 범위는 소아·성인에서 ▲일상적 예방요법(출혈 빈도 감소) ▲출혈 시 보충요법 ▲수술 전후 출혈 관리에까지 확대된다.
알투비오는 약물 반감기 한계를 극복하기 위해 VWF(폰 빌레브란트 인자) 비의존 설계와 사노피의 XTEN 기술을 적용한 첫 HSF 8번 응고인자 제제다. 기존 표준 제제 대비 체내 지속 시간을 늘려 주 1회 50 IU/kg만으로도 혈액응고인자 활성도 15% 이상을 유지하도록 설계돼 잦은 투여와 활성도 변동이라는 기존 예방치료의 한계를 보완했다.
허가는 글로벌 다기관 3상 XTEND-1(만 12세 이상)·XTEND-Kids(만 12세 미만) 연구 결과를 근거로 이뤄졌다.
XTEND-1에서 주 1회 예방요법을 받은 환자의 연간 모든 출혈률(ABR)·자발성·관절 출혈률 중앙값은 모두 0으로 나타났고, 기존 응고인자 예방요법 대비 ABR을 77% 유의하게 감소시켰다. 약동학 평가에서 투여 후 4일간 응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상(정상 또는 준정상 범위)을 유지했고, 7일차에도 15 IU/dL로 예방 효과가 지속됐다. 소아 대상 XTEND-Kids 연구에서도 동일 용량·주기에서 모든 출혈 지표 중앙값이 0으로 보고돼 연령대 전반에서 일관된 예방 효과가 확인됐다.
실제 진료 환경 지표도 양호했다. 출혈 에피소드의 단회 투여 지혈률은 12세 이상 96.7%, 12세 미만 95.3%였고, 수술 전후 관리에서는 대수술 49건 중 98%가 담당의 평가에서 ‘우수’ 또는 ‘양호’로 판정됐다. 경미 수술은 평가된 전 건이 ‘우수’였다.
안전성은 두 연구에서 전반적으로 양호했다. 보고된 이상반응은 대부분 경증·중등도였으며, 약물 관련 중대한 이상반응으로 치료를 중단한 사례나 새롭게 8번 응고인자 항체(억제인자)가 발생한 사례는 확인되지 않았다.
사노피는 “알투비오는 주 1회 투여로 장기간 안정적 출혈 예방을 가능케 한 국내 첫 HSF 제제”라며 “치료 편의성과 내약성을 높여 환자의 장기 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 밝혔다.
알투비오는 2022년 미국 식품의약국(FDA)에서 혈액응고인자 계열 최초로 ‘혁신 치료제’ 지정을 받았고, 국내에서는 2024년 희귀의약품 지정과 ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’ 대상에 선정됐다.
