JW중외제약, 희귀 신경발달장애 신약 개발 박차…성체 모델서 기능 회복 확인
JW중외제약은 9~11일 미국 보스턴에서 열린 세계희귀의약품총회(WODC USA 2026)에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을…
희귀질환
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심장·신장 망가지는 희귀병…건보 적용으로 치료 문턱 낮아져
심장과 신장에 비정상 단백질이 쌓여 장기 기능을 떨어뜨리는 희귀 혈액질환 '경쇄 아밀로이드증' 환자들의 치료 문턱이 낮아졌다. 한국얀센은 다잘렉스…
“15년간 암 170번 이겨냈다”… 47세男, 잦은 암 발병 원인 있었다
평생 한 번도 겪고 싶지 않은 암을 15년 동안 무려 170차례나 진단받은 남성의 사연이 전해졌다. 반복되는 암과 싸우며…
신약 심사, 세계서 가장 빠르게... 420일서 240일로 단축
신약과 바이오시밀러, 신기술 의료기기 등 의료제품의 허가·심사 기간이 다음 달부터 대폭 줄어든다. 암이나 희귀질환처럼 치료 선택지가 제한적인 환자들이…
손발 저리고 단백뇨까지… 희귀질환 파브리병 새 치료제 국내 허가
희귀질환인 파브리병 환자의 치료 선택지가 넓어졌다. 식품의약품안전처는 파브리병 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘엘파브리오주’(성분명 페구니갈시다제알파)를 허가했다고 21일 밝혔다. 파브리병은…
“얼굴 덮은 붉은 반점”… 놀림 받던 여성, 당당히 드러냈다
어릴 때부터 얼굴 절반 가까이 덮은 붉은 반점 때문에 사람들의 시선을 두려워했던 한 여성이, 이제는 자신의 모습을 숨기지…
"양 눈 뒤덮는 낭종…" 시력 10%밖에 안 남아, 20대 여성이 겪는 희귀 질환 뭘까?
양쪽 눈의 낭종 때문에 시력이 손상되는 희귀 선천성 질환을 겪고 있는 20대 여성의 사례가 전해졌다. 영국 일간 더선은…
![[수상] 신제영 한림대동탄성심병원 교수, 질병관리청장 표창](https://kormedi.com/wp-content/uploads/2026/03/unnamed-file-117.jpg "[수상] 신제영 한림대동탄성심병원 교수, 질병관리청장 표창")
[수상] 신제영 한림대동탄성심병원 교수, 질병관리청장 표창
신제영 한림대동탄성심병원 신경과 교수가 지난달 ‘제10회 희귀질환 극복의 날’ 기념 행사에서 질병관리청장 표창을 받았다. 이번 표창은 오랜 기간…
“폐동맥고혈압, 조기진단·치료 접근성 높이자”…아·태 행동 선언문 발표
글로벌 바이오제약기업 MSD(미국 머크)는 25일 아시아·태평양 지역 환자단체와 의료진, 비정부기구(NGO)와 함께 ‘폐동맥고혈압 행동 선언문’을 발표했다. MSD는 이번 선언을…
‘요로감염’이라더니 방광 제거 위기?… 20대女 오진 사례, 무슨 일?
희귀 질환으로 인해 방광을 제거해야 할 가능성까지 거론되는 20대 여성의 사연이 소개됐다. 이 여성은 파울러 증후군(Fowler’s syndrome)을 앓고…