디앤디파마텍이 비만·대사질환부터 신경계 질환까지 신약개발 영역을 넓히고 있다. 파킨슨병 치료제로 개발을 시작해 현재 다발성경화증 임상 2상을 진행 중인 NLY01을 비롯해 체지방 감소와 제지방 보존을 목표로 한 차세대 비만치료제 DD18의 전임상 성과도 소개됐다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 3일 서울 삼성동 ‘그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스’에서 열린 ‘R&D Day 2026’에서 “지난 10년간 글로벌 신약개발을 위한 기술과 역량을 축적했다면, 앞으로 10년은 이를 실질적인 신약개발 성과로 증명해야 하는 시기”라고 강조했다.
회사가 2024년 5월 코스닥 시장에 상장한 이후 R&D Day를 개최한 것은 이번이 처음이다. 이날 행사에서는 주요 파이프라인의 연구개발 성과와 후속 임상계획 등이 소개됐다.
박은지 디앤디파마텍 연구개발본부장은 신경계 질환 치료제 NLY01의 적응증 확대 계획을 설명했다. NLY01은 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제로, 신경염증 반응을 억제해 신경세포를 보호하는 것을 목표로 개발되고 있다.
NLY01은 앞서 파킨슨병 임상 2상에서 1차 평가지표 달성에 실패한 바 있다. 다만 60세 미만 환자군을 대상으로 한 분석에서는 긍정적인 결과가 관찰됐다는 것이 회사 측 설명이다. 현재 미국 존스홉킨스대학교 연구진 주도로 진행형 다발성경화증 환자를 대상으로 연구자 주도 임상 2상이 진행되고 있다.
NLY01은 뇌종양 치료제로의 개발 가능성도 검토하고 있다. 미국 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 연구진이 IDH 변이 신경교종 생쥐를 대상으로 한 실험에서 NLY01과 보라시데닙을 병용 투여한 결과, 중앙 생존기간이 보라시데닙 단독 투여군의 22일에서 36일로 14일 늘어났다. 박 본부장은 “22일에서 36일이라는 숫자가 커 보이지 않을 수 있지만, 이 종양 모델은 매우 공격적이다”며 “이 정도의 생존기간 증가는 매우 고무적인 결과라고 연구진들이 말씀하고 있다”고 설명했다.
신규 비만치료제 DD18의 전임상 연구 결과도 소개됐다. DD18은 우로코르틴2(UCN2) 유사체로, CRF2 수용체를 선택적으로 활성화해 체지방 감소와 제지방 보존을 동시에 추구하는 후보물질이다. 회사 측에 따르면 DD18은 동물실험에서 세마글루타이드와 유사한 수준의 체중 감소 효과를 보이면서 제지방 손실을 최소화하는 결과를 나타냈다. 특히 DD18 단독 투여군에서는 체중 감소분의 거의 전부가 지방 감소에서 비롯된 것으로 나타났다. 세마글루타이드와 병용했을 때는 추가적인 체중 감소와 제지방 보존 효과도 관찰됐다. 다만 사람을 대상으로 효능이 입증된 것은 아니다.
디앤디파마텍은 올해 말까지 DD18의 개발 후보물질을 선정하고 2027년 하반기 임상 1상에 진입한다는 계획이다. 오는 14~17일 미국 워싱턴 D.C.에서 열리는 미국 비만학회(ObesityWeek 2026)에서 관련 전임상 연구 결과를 발표할 예정이다.
기존 임상 파이프라인의 후속 개발도 추진한다. 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 DD01은 미국 임상 2상을 완료했다. 회사 측은 48주 조직생검 결과에서 MASH 해소와 간 섬유화 개선 관련 지표가 위약 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다고 설명했다.
DD01은 GLP-1과 글루카곤 수용체를 동시에 활성화하는 이중작용제다. 회사는 임상 2상 최종결과보고서(CSR)를 확보한 상태로, JP모건을 자문사로 선정해 다수의 글로벌 제약사와 기술이전 협상을 진행하고 있다. 곽정헌 사업개발팀장은 “올해 안에 DD01의 글로벌 기술이전 계약을 체결하는 것을 목표로 하고 있다”고 밝혔다.
이슬기 대표는 글로벌 신약개발 경쟁이 심화하고 있는 만큼 연구개발 투자에서도 선택과 집중이 중요하다고 강조했다. 이 대표는 “신약개발에서는 과학적인 확신만큼이나 재무적인 균형과 전략적인 판단이 중요하다”며 “단순히 많은 파이프라인을 보유한 회사가 아니라 경쟁력 있는 신약 후보물질을 발굴하고 임상에서 가능성을 검증해 궁극적으로 환자에게 새로운 치료제를 제공하는 회사가 되겠다”고 밝혔다.
