유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다.
FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 임상시험 관련 세액공제와 FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장독점권 부여 등 다양한 개발 인센티브를 받을 수 있다.
고셔병은 특정 효소가 부족해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀(세포 내 노폐물 처리 기관) 축적 질환으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소와 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 영역이다.
경구용 저분자 화합물인 YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 몸 속에 쌓여 문제를 일으키는 GL1이라는 물질을 덜 만들어지도록 한다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1을 억제하는 것을 확인했다.
유한양행은 앞서 국내 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획을 승인받고, 건강한 사람을 대상으로 안전성·내약성 및 약동학·약력학 평가를 위한 인체 연구를 진행하고 있다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라고 밝혔다.
