화이자는 미국 식품의약국(FDA)이 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈'를 승인했다고 최근 밝혔다. 베크베즈는 화이자에서 FDA 승인을 받은 첫 유전자 치료제다. 또한 세상에서 가장 비싼 약으로 알려졌던 '헴제닉스'에 이은 두 번째 B형 혈우병 치료제다.
B형 혈우병은 혈액응고인자가 결핍돼 나타나는 선천성 질환으로 출혈이 잦고, 오래 발생하는 것이 특징이다. 세계혈우병연맹에 따르면 전 세계적으로 3만8000명 이상이 B형 혈우병을 겪고 있다.
화이자는 베크베즈 가격을 경쟁 약인 헴제닉스와 동일한 350만달러(약 48억원)로 책정할 예정이다. B형 혈우병은 일주일에 한번 가량 정맥주사를 투입하는 방식으로 혈액응고인자를 보충하는 치료를 받아야 하는데 이 약은 한 번의 주입으로 혈액응고인자를 스스로 만들어내게 해 가격이 높다는 설명이다.
이번 승인은 중등도에서 중증의 남성 혈우병 B형 환자를 대상으로 임상 3상 결과를 바탕으로 했다. 임상 결과 1년 후 베크베즈를 투여한 환자의 60%에서 출혈이 완전히 사라졌다.
화이자는 베크베즈를 이번 분기 내 출시할 예정이다. 이후 15년 동안 치료제의 장기 내구성과 안전성을 계속 모니터링할 예정이다.
화이자 관계자는 “B형 혈우병 환자들은 정기적인 정맥 주사와 출혈 증상으로 어려움을 겪고 있다”며 “베크베즈를 이용한 일회성 치료는 환자의 장기적인 의료·치료 부담을 줄이기 위한 혁신적인 잠재력을 갖고 있다”고 설명했다.
화이자는 A형 혈우병과 근위축·근력저하가 나타나는 뒤센 근이영양증 유전자치료제도 개발하고 있다. 두 치료물질 모두 임상 3상 단계에 있다.