유전자 치료제 전문개발사로부터 시스틴증(cystinosis) 치료제 독점 개발권을 인수하는 조건으로 총 1100억 원의 자금을 투입할 예정이다.
최근 노바티스가 미국 나스닥 상장사인 애브로바이오(Avrobio)의 주요 신약 파이프라인 일부에 대한 라이선스 거래를 체결한 것으로 확인됐다.
이번 거래는 올해 2월 노바티스가 유전자 치료제 기업 인수를 준비하고 있다는 소식이 전해진 뒤 두 달 만에 공식화됐다.
계약에 의하면, 신약 개발 단계에 따른 로열티 지급 없이 총 8750만 달러(한화 약 1150억 원)의 선급금을 애브로바이오에 지불하는 조건이다.
2018년에 상장된 애브로바이오는 희귀 유전자 치료제 개발을 전문으로 내걸고 있다. 유전장애를 가진 환자에게서 채취한 조혈줄기세포(HSC)에 렌티바이러스를 전달체(벡터)로 활용해 망가진 유전자를 교정한 뒤, 골수나 중추신경계에 주입하는 방식의 치료제를 개발 중이다.
최근 들어 애브로바이오는 신약 개발과 관련한 자금 조달에 어려움을 겪은 것으로 알려졌다. 이번 노바티스와의 파이프라인 판매 계약을 통해 내년 4분까지의 기업 운영 자금을 확보할 것으로 예상된다.
라이선스 거래에 대상이 된 치료제 파이프라인은 희귀 유전질환인 시스틴증 치료를 위한 조혈모세포 유전자 치료 플랫폼이다. 애브로바이오가 개발 중인 해당 'AVR-RD-04' 프로그램은 지난 2월 미국 샌디에이고 캘리포니아대학이 참여한 임상 1/2상 결과를 공개한 바 있다.
분석 결과에 따르면, AVR-RD-04 프로그램에 등록된 5명의 시스틴증 환자가 치료를 받은 이후 시스틴 결정의 축적을 개선하는데 사용되는 약물인 경구용 시스테아민(cysteamine) 복용을 중단한 것으로 나타났다.
이러한 긍정적인 임상 결과를 토대로, 관련 신약 프로그램 개발권을 노바티스에 넘기기로 한 것이다.
한편 애브로바이오는 고셔병 치료제 'AVR-RD-02'의 글로벌 임상 2/3상 시험도 올해 하반기부터 시작할 예정이다.