GC녹십자가 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 세계 최초로 받았다. 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다.
GC녹십자(대표 허은철)는 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV (intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 전 세계 최초이다.
‘헌터라제 ICV’는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.
이번 허가는 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료법을 제시할 수 있다는데 큰 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. ‘헌터라제 ICV’는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.
허은철 GC녹십자 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 말했다.
타카시 마츠키(Takashi Matsuki) 클리니젠 대표이사는 “GC녹십자와의 파트너십을 통해 이 획기적인 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 되어 기쁘다”며 “일본 내 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.