줄기세포치료제 개발기업 강스템바이오텍(217730)이 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA)의 무릎 골관절염 대상 국내 제1/2a상 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 26일 공시했다. 사실발생(확인)일은 2026년 10월 26일로, 회사가 임상위수탁기관(CRO)으로부터 결과보고서를 전달받은 날짜로 명시됐다.
이번 임상은 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색 시험이다. 임상시험승인기관은 식품의약품안전처(MFDS)이며 대한민국 경희대학교병원 외 6개 기관에서 실시됐다. 신청일은 2024년 12월 10일, 승인일은 2025년 1월 24일이며 승인번호는 제101092호, 변경승인 접수번호는 20240225364로 기재됐다.
시험대상자는 제1상 12명부터 18명까지, 제2a상 108명(시험군 1 중용량군 36명, 시험군 2 고용량군 36명, 위약군 36명)으로 설계됐다. 제1상은 공개 용량증량 방식으로, 제2a상은 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림 방식으로 진행됐다. 2a임상 첫번째 환자 등록은 2025년 3월 17일, 마지막 환자 관찰 종료는 2026년 4월 20일이며, 제2a상 실제 모집 대상자 수는 113명으로 보고됐다.
내약성 평가에서 제1상 코호트 1, 2, 3에 각각 3명, 3명, 6명 총 12명이 등록됐으며 전체 시험대상자에서 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았다. 모든 용량군에서 CTCAE grade 3 이상의 약물이상반응이 확인되지 않아 최대내약용량(MTD)은 설정한 최고 용량보다 높은 것으로 기재됐다. 제2a상은 1.0x10^8 cells 및 5.0x10^7 cells 용량으로 진행됐고, 제1상과 제2a상 모두에서 약물이상반응으로 인한 중도탈락은 확인되지 않았다.
안전성 평가에서 이상사례(TEAE)는 113명 중 55명(48.67%)에서 146건 발생했으며 군 간 발생률 차이는 통계적으로 유의하지 않았다(p=0.1197). 약물이상반응(ADR)은 11명(9.73%)에서 12건 발생해 시험군 1 3명(7.89%) 4건, 시험군 2 8명(21.05%) 8건이었고 위약군에서는 발생하지 않았으며, 세 군 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p=0.0062). 중대한 이상사례(SAE)는 3명(2.65%)에서 4건 발생했으나 모두 임상시험용 의약품과 관련성이 없는 것으로 평가됐고, 중대한 약물이상반응(SADR)은 모든 군에서 발생하지 않았다. 실험실적 검사, 활력징후, 항체 검사에서도 임상적으로 유의한 비정상 소견은 관찰되지 않았으며, 안전성 프로파일 및 내약성은 수용 가능한 것으로 판단됐다고 명시됐다.
유효성 평가에서 24주 시점 KOOS pain 점수의 베이스라인 대비 변화량은 중용량군 26.88점(93.84%), 고용량군 26.67점(76.19%), 위약군 6.94점(27.65%)이었으며, 위약군 대비 중용량군(p=0.0018)과 고용량군(p<0.0001) 모두 통계적으로 유의한 차이를 보였다. WOMAC 점수 변화량은 중용량군 24.24점(74.19%), 고용량군 24.97점(61.01%), 위약군 7.93점(20.69%)으로 위약군 대비 중용량군(p=0.0073)과 고용량군(p<0.0001)에서 유의한 차이가 보고됐다. 100-mm VAS는 중용량군 44.38점(61.05%), 고용량군 37.69점(53.08%), 위약군 14.86점(23.35%) 감소해 두 시험군 모두 위약군 대비 유의한 차이(p<0.0001)를 보였다. IKDC 점수 변화량은 중용량군 21.96점(87.09%), 고용량군 19.31점(66.33%), 위약군 4.09점(17.66%)으로 위약군 대비 중용량군(p=0.0003)과 고용량군(p<0.0001)에서 유의한 차이가 기재됐다.
관절 구조 평가에서 K&L grade는 베이스라인과 24주 시점 모두 군 간 통계적으로 유의한 차이가 없었다. MOCART 총점 변화량은 중용량군 2.70점(4.48%), 고용량군 1.64점(3.67%), 위약군 -0.90점(-1.62%)으로 위약군 대비 중용량군(p=0.0263)에서만 유의한 차이를 보였다. WORMS 총점은 두 시험군 모두 위약군 대비 유의한 차이가 없었으나, Delta subregion 분석에서 LFTJ 골수 이상 항목은 고용량군에서 위약군 대비 유의한 차이(p=0.0410)를 보였다. 구제약 총 투여일수와 총 투여량은 두 시험군 모두 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이가 없었다. 탐색적 평가변수인 바이오마커에서는 고용량군의 IL-1β와 COMP가 24주 변화량 등에서 위약군 대비 유의하게 낮았고, MMRM 추가 분석에서는 IL-1β, COMP 및 TNF-α에서 위약군 대비 유의한 차이가 확인된 것으로 기재됐다.
회사는 결과보고서를 국내 파트너사인 유영제약과 협력해 후속 국내 임상시험의 설계, 식약처 협의 및 승인에 활용하고, IR자료, 보도자료, 학회 발표 등에도 활용한다고 명시했다. 투자 유의사항으로 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준이라는 내용이 기재됐다.
강스템바이오텍의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 815억원, 부채총계 124억원이며 자본총계 691억원이다. 매출액은 36억원, 영업손실은 177억원, 당기순손실은 105억원이다.
강스템바이오텍은 2015년 12월 21일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 기초 의약물질 제조업이다.
종목 시세 정보에 따르면 강스템바이오텍의 주가는 10월 26일 오후 7시 40분 기준 1885원이며, 전일 대비 51원(+2.78%) 상승했다.
