뉴라클사이언스가 6월 중 난청 신약 후보물질(파이프라인) ‘NS101’의 임상 1b/2a상 유효성 데이터를 내놓는다. 이번 임상의 성공을 전제로 향후 사업 개발 로드맵을 설정하고 있는 만큼 그 성패에 관심이 쏠린다. 뉴라클사이언스는 성공 시 NS101에 대한 글로벌 기술수출 논의가 급물살을 탈 수 있으며, 기업공개(IPO) 절차도 다시 시작한다는 입장이다.
30일 뉴라클사이언스에 따르면 NS101의 돌발 신경성 난청 대상 임상 1b/2a상 결과 분석 작업이 순조롭게 진행되고 있다. 6월 내 톱라인 데이터를 차질 없이 공개할 전망이다.
돌발 신경성 난청은 불특정 사유로 인해 갑작스럽게 귀가 잘 들리지 않게 되는 질환이다. 이는 자연적으로 치료되거나 단순 염증성일 경우 스테로이드 주사로 회복되는 경우도 있다. 하지만 2주 내로 회복되지 않을 경우 해당 적응증으로 허가된 치료 옵션은 전무하다.
뉴라클사이언스에 따르면 NS101은 시냅스 소실을 촉진하는 ‘FAM19A5’ 단백질을 억제하는 작용방식을 지닌 것으로 알려졌다. 이 회사는 돌발 신경성 난청이 갑작스러운 시냅스(신경세포 사이의 틈)의 신호 전달 경로가 오작동하면서 발병된다고 분석하고 있다. 아울러 청각이나 시각을 감지하는 감각신경세포의 시냅스에서 FAM19A5 단백질이 다량 존재하는 것도 직접 확인했다.
뉴라클사이언스는 수년간 기존에 없던 NS101의 치료 메커니즘에 대한 개념 증명과 장기 안전성을 확보했다. NS101의 돌발 신경성 난청 적응증 대상 임상 1b/2a상은 지난 2024년 1월 식품의약품안전처 승인을 받았다.
장기철 뉴라클사이언스 부사장은 “NS101의 난청 유효성 관련 톱라인(핵심 내용) 데이터를 오는 6월 중 무리없이 공개하게 될 것”이라고 밝혔다.
그는 “글로벌 제약사(빅파마)를 포함한 국내외 기업들이 유일한 난청 대상 혁신 신약 파이프라인으로 우리 물질의 유효성 결과를 기다리고 있다”며 “6월 열리는 바이오 USA에서 관련 논의를 진행하기 위해 일정을 조율하고 있다”고 설명했다. ‘2026 바이오 USA(바이오 인터내셔널 컨벤션)’는 오는 6월 22일부터 25일 사이 미국 샌디에이고에서 개최될 예정이다.
뉴라클사이언스는 올해 초 NS101의 추가 적응증으로 신경 퇴행성 질환인 ‘전두측두엽성 치매(FTD)' 대상 연구자 임상도 개시했다. 전두측두엽성 치매는 비정상 단백질로 인해 전두측두엽이 위축되는 질환으로 이 역시 치료제가 없다.
장 부사장은 “NS101의 FTD 관련 인체 데이터 확보를 위해 연구자 임상을 45명 정도까지 확대해 볼 계획”이라며 “NS101의 두 적응증에 대한 글로벌 개발은 희귀의약품(ODD) 지정, 신속 심사 등의 제도를 활용해 나갈 수 있을 것”이라고 내다봤다.
그는 NS101의 임상 1상이 캐나다에서 진행된 만큼 미국에서 곧바로 유효성 검증 단계로 나아갈 수 있다고 분석했다.
한편 뉴라클사이언스는 연내 코스닥 상장을 위한 기술성 평가를 신청할 계획이다.이 회사는 지난 2023년 한 차례 IPO를 추진하며 기술성 평가까지 통과했지만, 기업가치 제고 등을 이유로 예비심사(예심) 청구 등 남은 절차를 보류한 바 있다.
장 부사장은 “NS101에 난청 적응증에 대한 유효성 확보와 FTD 적응증 관련 연구자 임상 데이터, 후속 물질 연구 성과 등을 종합해 우리 회사의 가치를 재산정할 것”이라며 “연내 상장 절차를 다시 밟을 예정”이라고 말했다. 이어 “6월에 나올 난청 관련 임상 데이터가 앞으로의 사업에 있어 중대한 이정표로 작용하길 기대한다”고 덧붙였다.
