이미 만들어진 단백질의 활동을 억제하는 기존 항체 의약품과 달리, 질병의 원인이 되는 단백질의 생성을 막을 수 있어 유전병부터 감염병, 암, 만성질환 등 다양한 질환 치료에 이용될 것으로 보인다.
현재 siRNA 치료제 시장도 개발 경쟁이 치열한 상황이다. 글로벌 시장조사기관인 맥시마이즈 마켓 리서치(Maximize Market Research) 보고서에 따르면, 해당 치료제 시장은 지난해 약 126억 달러(한화 17조원) 규모에서 2029년 391억 달러(53조원)로 큰 폭의 성장을 나타낼 것으로 내다봤다.
주요 업체로는 노바티스와 노보 노디스크, 아로바이오테라퓨틱스, 앨나일람, 애로우헤드 등 글로벌 바이오 기업들이 경쟁에 참여하고 있으며, 국내에서는 올릭스와 에스티팜이 관련 치료제 파이프라인을 개발 중에 있다.
최근엔 연 2회 투약하는 이상지질혈증 신약도 siRNA 기술을 적용해 상용화에 성공했다. 노바티스가 개발한 ‘렉비오(성분명 인클리시란나트륨)’ 주사제는 원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비가족형)과 혼합형 이상지질혈증을 가진 환자를 대상으로 올해 6월 국내 식품의약품안전처의 허가를 받았다.
렉비오는 국내에서 첫 허가를 받은 siRNA 제제로 평가된다. 체내에 자연적으로 존재하는 siRNA를 활용해 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 높이는 PCSK9 단백질의 생성을 억제하고 LDL-C 수치를 감소시킨다. 의료진이 연 2회 직접 주사하므로, 자가 주사에 대한 두려움이나 불편함도 적은 것으로 알려졌다.
